VYNDAQEL (tafamidis)

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 04 nov. 2019

Nature de la demande

Réévaluation du SMR, de l’ASMR et de la population cible à la demande de la Commission et Renouvellement d’inscription

L’essentiel

Avis favorable au maintien du remboursement dans l’indication de l’AMM.

Service médical rendu désormais important (auparavant il était modéré) dans l’indication de l’AMM.

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique mais de faible ampleur dans la stratégie thérapeutique qui comprend la prise en charge symptomatique (à l’exclusion d’ONPATTRO et de TEGSEDI).

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Compte tenu :

des nouvelles données disponibles pour VYNDAQEL dans l’indication de la polyneuropathie amyloïde qui bien que de faible niveau de preuve permettent de caractériser son profil de tolérance et d’utilisation avec un recul de plusieurs années ;
de la disponibilité partielle des deux alternatives, ONPATTRO (patisiran) et TEGSEDI (inotersen), récemment évaluées par la Commission ayant prouvé leur efficacité sur la polyneuropathie de stade 1 avec un bon niveau de preuve ;

VYNDAQEL (tafamidis) reste une option thérapeutique dans la polyneuropathie de stade 1 dans l’hATTR.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par VYNDAQEL est important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

IV (mineur)

Compte tenu :

des données observationnelles assorties de limites méthodologiques qui suggèrent, avec un recul de plusieurs années, un maintien de l’efficacité, bien que la quantité d’effet ne puisse être caractérisée ;
de l’absence de données de comparaison versus ONPATTRO (patisiran) ou TEGSEDI (inotersen) ;
du profil de tolérance rassurant, avec un recul sur plusieurs années ;
du besoin médical partiellement couvert dans cette maladie rare ;

la Commission considère que VYNDAQEL apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique qui comprend la prise en charge symptomatique (à l’exclusion d’ONPATTRO et de TEGSEDI).