NPLATE (romiplostim)

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 04 mars 2020

Nature de la demande

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Première évaluation.

Avis favorable au remboursement chez les enfants âgés de un an et plus présentant un purpura thrombopénique auto-immun (PTI) (idiopathique) chronique, réfractaire aux autres traitements (par exemple corticoïdes, immunoglobulines).

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique mais de faible ampleur dans la prise en charge du PTI chronique de l’enfant âgé de un an et plus, réfractaire aux traitements de première ligne (corticoïdes, immunoglobulines) et en échec d’un des traitements de deuxième ligne (immunosuppresseur, rituximab).

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Le PTI nécessite une prise en charge spécialisée en collaboration avec le médecin traitant.

En l’absence de signes cliniques ou hématologiques de sévérité du PTI et de retentissement sur la qualité de vie, l’abstention thérapeutique ou le traitement par corticoïdes/IgIV (à la demande ou programmé) peuvent être proposés.

Selon avis d’expert, une utilisation ponctuelle des agonistes du R-TPO (romiplostim et eltrombopag) peut être envisagée dans la prise en charge d’une thrombopénie marquée réfractaire aux traitements de première ligne, à l’occasion d’un syndrome hémorragique sévère, dans le cadre de la préparation à une intervention chirurgicale ou dans l’attente de l’effet d’un traitement de deuxième ligne déjà instauré.

En dehors de ces utilisations ponctuelles, compte tenu de l’effet essentiellement suspensif et des incertitudes sur les données de tolérance à long terme de ces produits, les agonistes du R-TPO (romiplostim et eltrombopag), pourront être envisagés dans la prise en charge du PTI chronique, réfractaire aux médicaments de première ligne (corticoïdes, immunoglobulines), après échec d’un des traitements de deuxième ligne (immunosuppresseur, rituximab).

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par NPLATE 125 µg, pour solution injectable est important dans l’extension d’AMM pédiatrique.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

IV (mineur)

Compte tenu :

de la démonstration de la supériorité de NPLATE (romiplostim) par rapport au placebo sur la réponse plaquettaire durable (> 6 semaines), critère de jugement principal, chez des enfants âgés de un an et plus ayant un PTI, diagnostiqué depuis au moins 6 mois, réfractaire aux traitements de première ligne,
du mécanisme d’action des agonistes du R-TPO,
de l’absence de démonstration d’une efficacité sur le nombre d’hémorragies et l’utilisation de traitements de secours,
du manque de données d’efficacité et de tolérance à long terme du produit dont l’effet est essentiellement suspensif
de l’absence de données comparatives versus les autres traitements du PTI utilisés en deuxième ligne,
de l’absence de démonstration d’efficacité chez les enfants réfractaires aux traitements médicamenteux de première ligne et en échec des traitements de deuxième ligne,

la commission de la Transparence considère que NPLATE apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge du PTI chronique de l’enfant âgé de un an et plus, réfractaire aux traitements de première ligne (corticoïdes, immunoglobulines) et en échec d’un des traitements de deuxième ligne (immunosuppresseur, rituximab).