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WAYLIVRA (volanesorsen)

Rare disease
Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 12 mars 2020

Nature de la demande

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Première évaluation.

Avis favorable au remboursement uniquement chez les patients ayant un syndrome d’hyperchylomicronémie familial (SHCF) génétiquement confirmé, chez qui la réponse au régime alimentaire et au traitement visant à réduire les triglycérides a été insuffisante, et avec un antécédent de pancréatite.

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique mais de faible ampleur dans la prise en charge actuelle du SHCF.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Le traitement du syndrome d’hyperchylomicronémie familial repose actuellement sur un régime pauvre en graisses avec 15 à 20 g de graisse par jour, à vie. L’objectif de ce régime est de maintenir le taux de triglycérides < 1000 mg/dL notamment pour limiter le risque de survenue des pancréatites aiguës.

Les fibrates et omega-3 utilisés dans d’autres dyslipidémies ont une efficacité marginale chez les patients ayant un syndrome d’hyperchylomicronémie familial.

Place du médicament

WAYLIVRA est un traitement de première intention chez les patients ayant un syndrome d’hyperchylomicronémie familial génétiquement confirmé, et avec un antécédent de pancréatite aiguë.

Chez les patients sans antécédent de pancréatite aigüe, WAYLIVRA n’a pas de place dans la stratégie thérapeutique.

Recommandations particulières

La décision d’instauration de traitement par WAYLIVRA devra être prise lors de réunions de concertation pluridisciplinaires au sein des centres de référence des maladies rares du pancréas (PaRaDis) ou à défaut au sein d’une réunion de concertation pluridisciplinaire émanant de la NSFA (Nouvelle Société Française d’Athérosclérose) et ce compte tenu de la population spécifique susceptible de bénéficier de ce traitement au regard des données d’efficacité et du profil de tolérance, notamment concernant le risque de thrombopénie (le traitement s’accompagne d’une surveillance régulière de la numération plaquettaire).


Service Médical Rendu (SMR)
Important

Le service médical rendu par WAYLIVRA est important chez les patients ayant un syndrome d’hyperchylomicronémie familial génétiquement confirmé, avec un antécédent de pancréatite aigüe pour qui la réponse au régime alimentaire et au traitement visant à réduire les triglycérides a été insuffisante.
Insuffisant

Le service médical rendu par WAYLIVRA est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale, chez les patients ayant un syndrome d’hyperchylomicronémie familial génétiquement confirmé, sans antécédent de pancréatite aigüe pour qui la réponse au régime alimentaire et au traitement visant à réduire les triglycérides a été insuffisante.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)
IV (mineur)

Compte tenu :

  •  de la réalisation d’une étude de phase III, multicentrique, de supériorité, en double aveugle, randomisée versus placebo, ­
  • de la démonstration de l’efficacité du volanesorsen sur la base de la réduction de 94,1 % du taux de triglycérides à jeun à 3 mois (critère intermédiaire biologique), par rapport au placebo, avec une démonstration de l’efficacité qui persiste à 6 et 12 mois bien que la quantité d’effet soit moins importante au fil du temps, ­
  • des résultats seulement exploratoires chez un petit nombre de patients avec antécédent de pancréatite aigüe, sur la survenue d’épisodes de pancréatite aigüe, critère plus pertinent, ­
  • du besoin médical non couvert dans cette maladie rare, et prenant en compte que dans l’histoire naturelle de la maladie, les patients ayant déjà eu des pancréatites sont plus à risque d’avoir à nouveau une pancréatite aiguë,

la Commission considère que WAYLIVRA (volanesorsen) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge actuelle du SHCF.

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