GIVLAARI (givosiran)

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 01 avr. 2021

Nature de la demande

Inscription

Mise à disposition en ville.

Avis favorable au remboursement en ville uniquement pour les patients âgés de 18 ans et plus, atteints de porphyries hépatiques aiguës et ayant une maladie active (au moins 2 crises de porphyrie nécessitant une hospitalisation, une visite médicale urgente ou un traitement par hémine IV à domicile, au cours des 6 mois précédents).

Avis défavorable au remboursement en ville dans les autres situations de l’AMM, à savoir chez les patients ne répondant pas aux critères d’inclusion de l’étude ENVISION, notamment chez les patients avec des crises aiguës intermittentes (1 à 3 crises par an), ainsi que chez les patients de 12 à 18 ans.

Service Médical Rendu (SMR)

Important	Le service médical rendu par GIVLAARI (givosiran) est important uniquement pour les patients âgés de plus de 18 ans, atteints de porphyries hépatiques aiguës (PHA) et ayant une maladie active caractérisée par au moins 2 crises de porphyrie nécessitant une hospitalisation, une visite médicale urgente ou un traitement par hémine IV à domicile, au cours des 6 mois précédents.
Insuffisant	Le service médical rendu par GIVLAARI (givosiran) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de l’AMM, à savoir chez les patients avec des crises aiguës intermittentes (1 à 3 crises par an), ainsi que chez les patients de 12 à 18 ans, faute de données.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

II (important)

L’inscription en ville n’est pas de nature à modifier les conclusions précédentes de la CT. La commission de la Transparence considère que GIVLAARI (givosiran) apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la stratégie thérapeutique des patients adultes atteints de porphyrie hépatique aigue (PHA).