XROMI (hydroxycarbamide)

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 09 avr. 2021

Nature de la demande

Inscription

Première évaluation.

Avis favorable au remboursement dans la prévention des complications vaso-occlusives de la drépanocytose chez les patients âgés de plus de 2 ans.

Quel progrès ?

Pas de progrès par rapport à SIKLOS (hydroxycarbamide).

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Les complications aiguës telles que notamment crises vaso-occlusives, syndromes thoraciques aigus, priapisme et accidents vasculaires cérébraux constituent des urgences thérapeutiques.

Les traitements de fond actuellement disponibles traitent l’anémie (transfusions sanguines) et permettent de diminuer les taux d’HbS (hydroxycarbamide et échanges transfusionnels). Ces traitements sont réservés à certains patients sur avis d’un médecin spécialisé dans la prise en charge de la drépanocytose. La greffe de cellules souches hématopoïétiques est la seule approche thérapeutique curatrice. Réservée aux formes graves, elle est généralement effectuée à partir d’un donneur HLA identique issu de la fratrie.

L’hydroxycarbamide est efficace pour réduire la fréquence et la sévérité des crises douloureuses chez l’enfant et l’adulte ainsi que les récidives de syndrome thoracique aigu chez les adultes.

Place du médicament

Au même titre que SIKLOS comprimé pelliculé sécable (hydroxycarbamide), XROMI solution buvable (hydroxycarbamide) a une place dans la stratégie thérapeutique en tant que traitement préventif des complications vaso-occlusives de la drépanocytose chez les patients âgés de plus de 2 ans, telle que préconisée dans les recommandations en vigueur. Il convient de s’assurer de la bonne observance du traitement.

Recommandations particulières

La présence de 2 seringues doseuses (une seringue rouge graduée de 3 mL et une seringue blanche graduée de 12 mL) pour mesurer avec précision la dose prescrite de la solution buvable nécessite une vigilance des professionnels de santé et des patients. Le professionnel de santé doit conseiller au patient ou au soignant la seringue à utiliser pour s’assurer que le volume correct est administré, ceci dans l’objectif de minimiser le risque d’erreur.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par XROMI (hydroxycarbamide) est important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

Compte tenu :

de l’efficacité bien établie de l’hydroxycarbamide dans la prévention des complications vaso-occlusives de la drépanocytose avec un profil de tolérance connu,

mais tenant compte :

des données d’efficacité et de tolérance fournies à l’appui de la demande d’inscription de XROMI (hydroxycarbamide) reposant uniquement sur des études bibliographiques,
de l’absence d’étude clinique réalisée avec la solution buvable XROMI (hydroxycarbamide) et notamment de l’absence de donnée fournie étayant un éventuel avantage en termes d’acceptabilité, d’observance ou de qualité de vie, de la solution buvable XROMI (hydroxycarbamide) par rapport aux comprimés de SIKLOS (hydroxycarbamide), qui peuvent être désagrégés dans un peu d’eau et mélangés à un peu de sirop ou de nourriture pour en masquer l’amertume chez l’enfant et le patient dysphagique,

la Commission de la Transparence considère que XROMI (hydroxycarbamide) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à SIKLOS (hydroxycarbamide).