Médicament en accès précoce : ce qu'il faut savoir

Des premières recherches jusqu’à la commercialisation, tout nouveau médicament doit franchir plusieurs étapes durant lesquelles il est évalué, pour savoir s’il est sûr et s’il apporte un réel bénéfice aux personnes malades. Ce parcours, depuis le début de la recherche fondamentale jusqu’à l’autorisation de mise sur le marché (AMM) et la décision de remboursement par l’Assurance maladie, prend plusieurs années.
Une autorisation d’accès précoce permet à des personnes qui en ont un besoin urgent, de prendre un médicament sans attendre qu’il ait franchi les dernières étapes. C’est une solution pour qu’une personne qui a une maladie grave, rare ou invalidante reçoive rapidement un médicament lorsqu’il n’existe pas d’autre traitement approprié pour elle et que son état de santé ne permet pas d’attendre.

Types de médicaments concernés

Les médicaments prescrits en accès précoce sont présumés innovants : il s’agit par exemple du premier médicament disponible pour soigner cette maladie ou d’une nouvelle façon de prendre un traitement (par exemple des comprimés plutôt qu’une perfusion).

Conditions d’accès

Une prescription en accès précoce est dite dérogatoire, ce qui veut dire que c’est une autorisation exceptionnelle accordée en dehors des règles habituelles qui s’appliquent aux médicaments en général.

L’accès précoce va de pair avec un recueil de données pour s’assurer que le médicament est sûr et efficace en conditions réelles d’utilisation. Ces données sont recueillies par le laboratoire pharmaceutique auprès des médecins qui prescrivent le médicament et des patients qui le prennent. Elles sont transmises de manière anonyme aux autorités de santé pour évaluer le médicament pendant l’accès précoce en vue de son autorisation de mise sur le marché et de son remboursement éventuels.

Qui fait la demande

La demande d’accès précoce est faite par le laboratoire pharmaceutique qui possède le médicament. Il soumet son dossier directement auprès de la Haute Autorité de santé (HAS) et de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) pour qu’il soit évalué.

En pratique

L’autorisation d’accès précoce implique un recueil de données par les médecins prescripteurs, les pharmaciens qui donnent le médicament et les patients sous la responsabilité du laboratoire pharmaceutique. Ces données doivent régulièrement être remises à la HAS pour être évaluées.

Evaluation du dossier

La décision d'autoriser ou non l'accès précoce est prise par la HAS, après avis de l'ANSM sur la présomption d'efficacité et de sécurité des médicaments ne bénéficiant pas encore d’une AMM. La HAS évalue les critères suivants :

• le médicament doit être destiné à traiter des maladies graves, rares ou invalidantes ;
• il n'existe pas de traitement approprié disponible ;
• la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée ;
• le médicament est présumé innovant, notamment au regard d'un éventuel comparateur cliniquement pertinent. 

L’évaluation doit se faire en 3 mois maximum (hors suspension et prorogation).

Suis-je concerné ?

Pour savoir si vous êtes concerné par un traitement avec un médicament autorisé en accès précoce, renseignez-vous auprès de l’équipe médicale qui vous suit.

• Consulter la liste des décisions relatives aux demandes d’accès précoce.

Vous êtes sous traitement dans le cadre d’un accès précoce 

L’équipe médicale qui vous suit doit présenter une demande au laboratoire pharmaceutique. Lors de l’instauration du traitement et tout au long de celui-ci, un recueil de données sera mis en place et vous pourrez être interrogé.

Pour en savoir plus sur la prise d’un médicament dans le cadre d’un accès précoce, consultez :

Pour un adulte :

• Accès précoce avant autorisation de mise sur le marché
• Accès précoce après autorisation de mise sur le marché
• Traitement des données à caractère personnel

Pour un enfant :

• Accès précoce avant autorisation de mise sur le marché
• Accès précoce après autorisation de mise sur le marché
• Traitement des données à caractère personnel

Quel est le rôle des associations d'usagers ?

En plus du dossier soumis par le laboratoire pharmaceutique, les associations d'usagers sont invitées à contribuer si elles le souhaitent et transmettre leur avis sur le traitement évalué en s'appuyant notamment sur les expériences des patients, leurs parcours de soins et sur les critères qu'elles jugent pertinents pour évaluer les effets du traitement.

Pour en savoir plus, et lire le guide pratique de contribution pour les associations et groupes d’usagers à ces évaluations, consulter la page "Contribuer à l'évaluation des médicaments"

Consulter les demandes et les décisions

• consulter la liste des demandes déposées.
• consulter la liste des décisions relatives aux demandes d’accès précoce.
  
• s'abonner au flux RSS sur les décisions rendues