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Les types d’avis ou décisions
La commission de la transparence peut émettre un avis ou une décision sur :
- L’inscription d’un nouveau médicament sur la liste des spécialités remboursables
- La modification des conditions d’inscription d’un médicament déjà inscrit sur la liste des spécialités remboursables (actualisation des données scientifiques, modifications d’AMM)
- La réévaluation d’un médicament ou d’une classe de médicaments inscrit sur la liste des spécialités remboursables.
- Les avis et décisions concernant les prises en charge dérogatoires
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Les décisions rendues sur les accès précoces
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| Titre ↑↓ | Titre sans accent | Date ↑↓ | Date d'expiration ↑↓ | Thème ↑↓ |
|---|---|---|---|---|
| ENHERTU (trastuzumab déruxtécan) - Cancer du sein HER2- faible | ENHERTU (trastuzumab deruxtecan) - Cancer du sein HER2- faible | 30/10/2023 | Cancer du sein, Traitement médicamenteux | |
| IMCIVREE (setmélanotide) - Traitement de l’obésité et du contrôle de la faim (SBB) | IMCIVREE (setmelanotide) - Traitement de l’obesite et du controle de la faim (SBB) | 20/09/2023 | Obésité, Alimentation et sommeil, Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents | |
| TECVAYLI (teclistamab) - Myélome multiple | TECVAYLI (teclistamab) - Myelome multiple | 04/11/2024 | Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux | |
| NEXVIADYME (avalglucosidase alfa) - Maladie de Pompe | NEXVIADYME (avalglucosidase alfa) - Maladie de Pompe | 31/10/2024 | Métabolisme, Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents | |
| SARCLISA (isatuximab) - Myélome multiple | SARCLISA (isatuximab) - Myelome multiple | 31/10/2024 | Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux | |
| LIVMARLI (maralixibat) - Cholestase intrahépatique progressive familiale | LIVMARLI (maralixibat) - Cholestase intrahepatique progressive familiale | 31/10/2024 | Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Pancréas et voies biliaires, Foie, Enfants - Adolescents | |
| JEMPERLI (dostarlimab) - Cancer de l'endomètre | JEMPERLI (dostarlimab) - Cancer de l'endometre | 14/10/2024 | Cancer de l'appareil génital, Traitement médicamenteux | |
| JEMPERLI (dostarlimab) - Cancer de l'endomètre | JEMPERLI (dostarlimab) - Cancer de l'endometre | 14/10/2024 | Cancer de l'appareil génital, Traitement médicamenteux | |
| FRUZAQLA (fruquintinib) - Cancer colorectal métastatique | FRUZAQLA (fruquintinib) - Cancer colorectal metastatique | 25/10/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil digestif | |
| TAGRISSO (osimertinib) - Cancer du poumon | TAGRISSO (osimertinib) - Cancer du poumon | 25/10/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil respiratoire | |
| KAFTRIO (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) en association avec KALYDECO ((ivacaftor)) - Mucoviscidose Enfant ≥ 6 ans | KAFTRIO (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) en association avec KALYDECO ((ivacaftor)) - Mucoviscidose Enfant ≥ 6 ans | 25/10/2024 | Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Poumon et plèvre, Pancréas et voies biliaires, Enfants - Adolescents | |
| ALECENSA (alectinib) - cancer bronchique - CBNPC | ALECENSA (alectinib) - cancer bronchique - CBNPC | 25/10/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil respiratoire | |
| TEPKINLY (epcoritamab) - Lymphome diffus à grande cellule B | TEPKINLY (epcoritamab) - Lymphome diffus a grande cellule B | 01/08/2024 | Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux | |
| KAFTRIO (ivacaftor / tezacaftor / elexacafto) (en association avec KALYDECO) - Mucoviscidose ≥ 2 ans < 6 ans | KAFTRIO (ivacaftor / tezacaftor / elexacafto) (en association avec KALYDECO) - Mucoviscidose ≥ 2 ans < 6 ans | 11/09/2023 | Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Poumon et plèvre, Pancréas et voies biliaires, Enfants - Adolescents | |
| QALSODY (tofersen) - Sclérose latérale amyotrophique | QALSODY (tofersen) - Sclerose laterale amyotrophique | 22/10/2024 | Traitement médicamenteux, Maladies neuromusculaires, Maladies neurodégénératives, Maladies génétiques, rares, congénitales | |
| DUPIXENT (dupilumab) - Bronchopneumopathie chronique obstructive (BPCO) | DUPIXENT (dupilumab) - Bronchopneumopathie chronique obstructive (BPCO) | 14/11/2024 | Traitement médicamenteux, Poumon et plèvre, Bronches | |
| OPDIVO (nivolumab) - Cancer Bronchique (CBNPC) | OPDIVO (nivolumab) - Cancer Bronchique (CBNPC) | 11/09/2023 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil respiratoire | |
| ABECMA (Idecabtagene vicleucel) - myélome multiple | ABECMA (Idecabtagene vicleucel) - myelome multiple | 16/10/2024 | Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux | |
| IMCIVREE (setmélanotide) - Obésité | IMCIVREE (setmelanotide) - Obesite | 14/10/2024 | Obésité, Alimentation et sommeil, Traitement médicamenteux, Système nerveux central, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents | |
| KEYTRUDA (pembrolizumab) - Carcinome urothélial | KEYTRUDA (pembrolizumab) - Carcinome urothelial | 08/10/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil urinaire | |
| PADCEV (enfortumab vedotin) - Carcinome urothélial | PADCEV (enfortumab vedotin) - Carcinome urothelial | 08/10/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil urinaire | |
| PRIMAQUINE (primaquine phosphate) - Paludisme | PRIMAQUINE (primaquine phosphate) - Paludisme | 31/05/2024 | Parasites et mycoses, Traitement médicamenteux, Enfants - Adolescents | |
| YORVIPATH (palopegtériparatide) - Hypoparathyroïdie chronique | YORVIPATH (palopegteriparatide) - Hypoparathyroidie chronique | 27/09/2024 | Système endocrinien, Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales | |
| TEVIMBRA (tislélizumab) - Carcinome épidermoïde de l’oesophage | TEVIMBRA (tislelizumab) - Carcinome epidermoide de l’oesophage | 24/09/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil digestif | |
| B-VEC (beremagene geperpavec) - Epidermolyse bulleuse dystrophique | B-VEC (beremagene geperpavec) - Epidermolyse bulleuse dystrophique | 24/09/2024 | Traitement médicamenteux, Peau et tissu conjonctif, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents | |
| LIBMELDY (atidarsagène autotemcel) - Leucodystrophie métachromatique | LIBMELDY (atidarsagene autotemcel) - Leucodystrophie metachromatique | 14/11/2024 | Traitement médicamenteux, Système nerveux central, Myéline, Maladies génétiques, rares, congénitales, Rein, Enfants - Adolescents | |
| FILSPARI (sparsentan) - Néphropathie à IgA primitive | FILSPARI (sparsentan) - Nephropathie a IgA primitive | 24/09/2024 | Traitement médicamenteux, Rein | |
| BLINCYTO (blinatumomab) - Leucémie aiguë lymphoblastique | BLINCYTO (blinatumomab) - Leucemie aigue lymphoblastique | 20/09/2024 | Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux | |
| EVKEEZA (évinacumab) - Hypercholestérolémie homozygote familiale | EVKEEZA (evinacumab) - Hypercholesterolemie homozygote familiale | 21/06/2023 | Métabolisme, Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents | |
| PLUVICTO [177Lu] - Cancer de la prostate | PLUVICTO [177Lu] - Cancer de la prostate | 10/08/2023 | Cancer de l'appareil génital, Traitement médicamenteux, Appareil génital masculin | |
| FASENRA (benralizumab) - Granulomatose éosinophilique | FASENRA (benralizumab) - Granulomatose eosinophilique | 30/08/2024 | Traitement médicamenteux, Maladies auto-immunes, Maladies génétiques, rares, congénitales, Poumon et plèvre, Bronches, Maladies vasculaires - divers | |
| TEPKINLY (epcoritamab) - lymphome diffus à grande cellule B | TEPKINLY (epcoritamab) - lymphome diffus a grande cellule B | 20/07/2023 | Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux | |
| KIMMTRAK (tébentafusp) - Mélanome de l’uvée | KIMMTRAK (tebentafusp) - Melanome de l’uvee | 01/08/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer de l’œil | |
| KIMMTRAK (tebentafusp) - Mélanome uvéal non résécable ou métastatique | KIMMTRAK (tebentafusp) - Melanome uveal non resecable ou metastatique | 28/01/2022 | Traitement médicamenteux, Cancer de l’œil | |
| ABECMA (Idecabtagene vicleucel) - myélome multiple | ABECMA (Idecabtagene vicleucel) - myelome multiple | 01/08/2024 | Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux | |
| KIMOZO (témozolomide) - Neuroblastome chez l'enfant | KIMOZO (temozolomide) - Neuroblastome chez l'enfant | 01/08/2024 | Cancer du système nerveux, Traitement médicamenteux, Enfants - Adolescents | |
| RYBREVANT (amivantamab) - Cancer bronchique | RYBREVANT (amivantamab) - Cancer bronchique | 25/07/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil respiratoire | |
| EMBLAVEO (aztréonam/avibactam) - Infections graves | EMBLAVEO (aztreonam/avibactam) - Infections graves | 25/07/2024 | Maladies urologiques - divers, Bactéries, Traitement médicamenteux, Poumon et plèvre, Maladies digestives - divers | |
| CASGEVY (exagamglogene autotemcel) - Drépanocytose sévère | CASGEVY (exagamglogene autotemcel) - Drepanocytose severe | 25/07/2024 | Traitement médicamenteux, Anémie et hémoglobinopathies, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents | |
| ENHERTU (trastuzumab déruxtécan) - Cancer de l'estomac | ENHERTU (trastuzumab deruxtecan) - Cancer de l'estomac | 15/09/2022 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil digestif | |
| BYLVAY (odévixibat) - Prurit cholestatique associé au syndrome d’Alagille | BYLVAY (odevixibat) - Prurit cholestatique associe au syndrome d’Alagille | 12/03/2024 | Traitement médicamenteux, Peau et tissu conjonctif, Maladies génétiques, rares, congénitales, Pancréas et voies biliaires, Foie, Enfants - Adolescents | |
| EBVALLO (tabelecleucel) - Hémopathie maligne | EBVALLO (tabelecleucel) - Hemopathie maligne | 16/06/2023 | Virus, Maladies sang et lymphe - divers, Transfusions, transplantations, Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux, Enfants - Adolescents | |
| COLUMVI (glofitamab) - Lymphome diffus à grande cellule B | COLUMVI (glofitamab) - Lymphome diffus a grande cellule B | 19/07/2024 | Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux | |
| RETSEVMO (selpercatinib) - Cancer de la thyroïde | RETSEVMO (selpercatinib) - Cancer de la thyroide | 03/05/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer du système endocrinien, Enfants - Adolescents | |
| OPDIVO (nivolumab) - Cancer Bronchique (CBNPC) | OPDIVO (nivolumab) - Cancer Bronchique (CBNPC) | 27/06/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil respiratoire | |
| HEMLIBRA (emicizumab) - Hémophilie A | HEMLIBRA (emicizumab) - Hemophilie A | 01/06/2023 | Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Hémostase et coagulation | |
| SKYCLARYS (omaveloxolone) - Traitement de l’ataxie de Friedreich (AF) | SKYCLARYS (omaveloxolone) - Traitement de l’ataxie de Friedreich (AF) | 20/11/2023 | Traitement médicamenteux, Maladies neurodégénératives, Système nerveux central, Maladies génétiques, rares, congénitales | |
| JAKAVI (ruxolitinib) - Maladie du greffon | JAKAVI (ruxolitinib) - Maladie du greffon | 21/03/2023 | Transfusions, transplantations, Traitement médicamenteux, Maladies immunitaires - divers, Enfants - Adolescents | |
| TRUQAP (capivasertib) - cancer du sein | TRUQAP (capivasertib) - cancer du sein | 10/06/2024 | Cancer du sein, Traitement médicamenteux | |
| TALVEY (talquetamab) - Myélome multiple | TALVEY (talquetamab) - Myelome multiple | 04/06/2024 | Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux | |
| IMFINZI (durvalumab) et LYNPARZA (olaparib) en association - cancer de l'endomètre | IMFINZI (durvalumab) et LYNPARZA (olaparib) en association - cancer de l'endometre | 31/05/2024 | Cancer de l'appareil génital, Traitement médicamenteux | |
| CASGEVY (exagamglogene autotemcel) - β-thalassémie dépendante des transfusions (TDT) | CASGEVY (exagamglogene autotemcel) - β-thalassemie dependante des transfusions (TDT) | 24/01/2024 | Traitement médicamenteux, Anémie et hémoglobinopathies, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents | |
| LOARGYS (pegzilarginase) - Déficit en arginase 1 | LOARGYS (pegzilarginase) - Deficit en arginase 1 | 06/05/2024 | Métabolisme, Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents | |
| AGAMREE (vamorolone) - Traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) | AGAMREE (vamorolone) - Traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) | 06/05/2024 | Traitement médicamenteux, Maladies neuromusculaires, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents | |
| VYVGART (efgartigimod alfa) - Myasthénie auto-immune généralisée | VYVGART (efgartigimod alfa) - Myasthenie auto-immune generalisee | 06/05/2024 | Traitement médicamenteux, Maladies neuromusculaires, Maladies auto-immunes, Maladies génétiques, rares, congénitales | |
| RYSTIGGO (rozanolixizumab) - Myasthénie | RYSTIGGO (rozanolixizumab) - Myasthenie | 03/05/2024 | Traitement médicamenteux, Maladies neuromusculaires, Maladies auto-immunes, Maladies génétiques, rares, congénitales | |
| FINLEE - SPEXOTRAS (dabrafenib-trametinib) - Gliome (pédiatrie) | FINLEE - SPEXOTRAS (dabrafenib-trametinib) - Gliome (pediatrie) | 03/05/2024 | Cancer du système nerveux, Traitement médicamenteux, Enfants - Adolescents | |
| FINLEE - SPEXOTRAS (dabrafenib-trametinib) - gliome (pédiatrie) | FINLEE - SPEXOTRAS (dabrafenib-trametinib) - gliome (pediatrie) | 03/07/2023 | Métabolisme, Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents | |
| RETSEVMO (selpercatinib) - Cancer bronchique non à petites cellules | RETSEVMO (selpercatinib) - Cancer bronchique non a petites cellules | 04/04/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil respiratoire | |
| SOTATERCEPT (sotatercept) - Hypertension artérielle pulmonaire | SOTATERCEPT (sotatercept) - Hypertension arterielle pulmonaire | 15/04/2024 | Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Poumon et plèvre | |
| IMFINZI (durvalumab) - Cancer bronchique non à petites cellules | IMFINZI (durvalumab) - Cancer bronchique non a petites cellules | 26/04/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil respiratoire | |
| BALVERSA (erdafitinib) - Carcinome urothélial | BALVERSA (erdafitinib) - Carcinome urothelial | 12/04/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil urinaire | |
| LOJUXTA (lomitapide) - Hypercholestérolémie familiale homozygote | LOJUXTA (lomitapide) - Hypercholesterolemie familiale homozygote | 04/04/2024 | Métabolisme, Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents | |
| KEYTRUDA (pembrolizumab) - Cancer bronchique non à petites cellules | KEYTRUDA (pembrolizumab) - Cancer bronchique non a petites cellules | 04/04/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil respiratoire | |
| KEYTRUDA (pembrolizumab) - Cancer voies biliaires | KEYTRUDA (pembrolizumab) - Cancer voies biliaires | 02/04/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil urinaire | |
| EVKEEZA (évinacumab) - Hypercholestérolémie homozygote familiale | EVKEEZA (evinacumab) - Hypercholesterolemie homozygote familiale | 28/03/2024 | Métabolisme, Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents | |
| ELREXFIO (elranatamab) - Myélome multiple | ELREXFIO (elranatamab) - Myelome multiple | 28/03/2024 | Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux | |
| ELREXFIO (elranatamab) - Myélome multiple | ELREXFIO (elranatamab) - Myelome multiple | 10/02/2023 | Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux | |
| IDEFIRIX (imlifidase) - transplantation rénale | IDEFIRIX (imlifidase) - transplantation renale | 21/03/2024 | Transfusions, transplantations, Traitement médicamenteux, Rein, Maladies immunitaires - divers | |
| ALTUVOCT (Efanesoctocog alfa) - Hémophilie | ALTUVOCT (Efanesoctocog alfa) - Hemophilie | 08/03/2024 | Traitement médicamenteux, Hémostase et coagulation | |
| TRODELVY (sacituzumab govitecan) - Cancer du sein | TRODELVY (sacituzumab govitecan) - Cancer du sein | 28/02/2023 | Cancer du sein, Traitement médicamenteux | |
| ZOKINVY (lonafarnib) - Syndrome de Hutchinson-Gilford | ZOKINVY (lonafarnib) - Syndrome de Hutchinson-Gilford | 27/07/2023 | Traitement médicamenteux, Peau et tissu conjonctif, Articulations et rhumatismes, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents | |
| ABECMA (Idecabtagene vicleucel) - myélome multiple | ABECMA (Idecabtagene vicleucel) - myelome multiple | 22/02/2024 | Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux | |
| TAKHZYRO (lanadelumab) - Angioedème héréditaire | TAKHZYRO (lanadelumab) - Angioedeme hereditaire | 16/02/2024 | Traitement médicamenteux, Peau et tissu conjonctif, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents, Maladies vasculaires - divers | |
| TAK-755 (apadamtase alfa) - Purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc) | TAK-755 (apadamtase alfa) - Purpura thrombotique thrombocytopenique congenital (PTTc) | 16/02/2024 | Traitement médicamenteux, Embolies, thromboses et sténoses, Anémie et hémoglobinopathies, Maladies auto-immunes, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents, Hémostase et coagulation | |
| ORSERDU (élacestrant) - Cancer du sein | ORSERDU (elacestrant) - Cancer du sein | 14/02/2024 | Cancer du sein, Traitement médicamenteux | |
| IMCIVREE (setmélanotide) - obésité | IMCIVREE (setmelanotide) - obesite | 09/01/2023 | Obésité, Traitement médicamenteux, Enfants - Adolescents | |
| KIMOZO (témozolomide) - Neuroblastome chez l'enfant | KIMOZO (temozolomide) - Neuroblastome chez l'enfant | 21/06/2023 | Cancer du système nerveux, Traitement médicamenteux, Enfants - Adolescents | |
| UPSTAZA (éladocagène exuparvovec) - Maladie rare | UPSTAZA (eladocagene exuparvovec) - Maladie rare | 21/12/2023 | Métabolisme, Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents | |
| TIBSOVO (ivosidenib) - Cancer voies biliaires | TIBSOVO (ivosidenib) - Cancer voies biliaires | 20/12/2023 | Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Cancer de l'appareil digestif | |
| DANICOPAN (danicopan) - Hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) | DANICOPAN (danicopan) - Hemoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) | 20/12/2023 | Maladies urologiques - divers, Traitement médicamenteux, Anémie et hémoglobinopathies, Maladies génétiques, rares, congénitales | |
| OMJJARA (momelotinib) - Splénomégalie et symptômes chez les patients adultes atteints de myélofibrose | OMJJARA (momelotinib) - Splenomegalie et symptomes chez les patients adultes atteints de myelofibrose | 11/12/2023 | Maladies sang et lymphe - divers, Traitement médicamenteux, Moelle osseuse | |
| AGAMREE (vamorolone) - Traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) | AGAMREE (vamorolone) - Traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) | 20/09/2023 | Traitement médicamenteux, Maladies neuromusculaires, Maladies génétiques, rares, congénitales | |
| CICLOGRAFT (ciclosporine) - Greffe de cornée | CICLOGRAFT (ciclosporine) - Greffe de cornee | 20/12/2023 | Transfusions, transplantations, Œil, Traitement médicamenteux, Enfants - Adolescents | |
| 20-hydroxyecdysone Biophytis - Covid 19 (forme sévère) | 20-hydroxyecdysone Biophytis - Covid 19 (forme severe) | 18/12/2023 | Virus, Traitement médicamenteux, COVID-19 | |
| KEYTRUDA (pembrolizumab) - Carcinome à cellules rénales | KEYTRUDA (pembrolizumab) - Carcinome a cellules renales | 11/12/2023 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil urinaire | |
| TALZENNA (talazoparib) - cancer de la prostate | TALZENNA (talazoparib) - cancer de la prostate | 11/12/2023 | Cancer de l'appareil génital, Traitement médicamenteux | |
| PADCEV (enfortumab vedotin) - Carcinome urothélial | PADCEV (enfortumab vedotin) - Carcinome urothelial | 06/12/2023 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil urinaire | |
| OLUTASIDENIB PHARMA BLUE - Leucémie aigüe myéloïde | OLUTASIDENIB PHARMA BLUE - Leucemie aigue myeloide | 18/10/2023 | Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux | |
| NEXVIADYME (avalglucosidase alfa) - Maladie de Pompe | NEXVIADYME (avalglucosidase alfa) - Maladie de Pompe | 12/10/2023 | Métabolisme, Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents | |
| LIBMELDY (atidarsagène autotemcel) - Leucodystrophie métachromatique | LIBMELDY (atidarsagene autotemcel) - Leucodystrophie metachromatique | 06/10/2023 | Traitement médicamenteux, Système nerveux central, Myéline, Maladies génétiques, rares, congénitales, Rein, Enfants - Adolescents | |
| ALHEMO (concizumab) - hémophilie A et B avec inhibiteurs | ALHEMO (concizumab) - hemophilie A et B avec inhibiteurs | 06/10/2023 | Traitement médicamenteux, Enfants - Adolescents, Hémostase et coagulation | |
| JEMPERLI (dostarlimab) - Cancer de l'endomètre | JEMPERLI (dostarlimab) - Cancer de l'endometre | 05/10/2023 | Cancer de l'appareil génital, Traitement médicamenteux | |
| IMCIVREE (setmélanotide) - Obésité | IMCIVREE (setmelanotide) - Obesite | 03/08/2023 | Obésité, Alimentation et sommeil, Traitement médicamenteux, Système nerveux central, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents | |
| KAFTRIO (ivacaftor / tezacaftor / elexacafto) (en association avec KALYDECO) - Mucoviscidose Enfant ≥ 6 ans | KAFTRIO (ivacaftor / tezacaftor / elexacafto) (en association avec KALYDECO) - Mucoviscidose Enfant ≥ 6 ans | 11/09/2023 | Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Poumon et plèvre, Pancréas et voies biliaires, Enfants - Adolescents | |
| WEGOVY (sémaglutide) - Obésité | WEGOVY (semaglutide) - Obesite | 02/10/2023 | Obésité, Traitement médicamenteux | |
| XALKORI (crizotinib) - Lymphome T anaplasique à grandes cellules (LAGC) | XALKORI (crizotinib) - Lymphome T anaplasique a grandes cellules (LAGC) | 05/08/2022 | Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux, Enfants - Adolescents | |
| TECVAYLI (teclistamab) - Myélome multiple | TECVAYLI (teclistamab) - Myelome multiple | 20/09/2023 | Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux | |
| POMBILITI (cipaglucosidase alfa) - OPFOLDA (miglustat) en association - Forme tardive maladie de Pompe | POMBILITI (cipaglucosidase alfa) - OPFOLDA (miglustat) en association - Forme tardive maladie de Pompe | 03/08/2023 | Métabolisme, Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales | |
| TIBSOVO - IVOSIDENIB SERVIER (ivosidenib) - Cancer voies biliaires | TIBSOVO - IVOSIDENIB SERVIER (ivosidenib) - Cancer voies biliaires | 22/12/2022 | Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Cancer de l'appareil digestif | |
| KIMMTRAK (tebentafusp immunocore) - Mélanome uvéal | KIMMTRAK (tebentafusp immunocore) - Melanome uveal | 04/08/2022 | Traitement médicamenteux, Cancer de l’œil | |
| NEXPOVIO (sélinexor) - Myélome multiple | NEXPOVIO (selinexor) - Myelome multiple | 17/04/2023 | Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux | |
| XALKORI (crizotinib) - Lymphome T anaplasique à grandes cellules (LAGC) pédiatrie | XALKORI (crizotinib) - Lymphome T anaplasique a grandes cellules (LAGC) pediatrie | 19/04/2023 | Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux, Enfants - Adolescents | |
| DUPIXENT (dupilumab) - Prurigo nodulaire | DUPIXENT (dupilumab) - Prurigo nodulaire | 21/09/2022 | Traitement médicamenteux, Peau et tissu conjonctif | |
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