Études en vie réelle pour l’évaluation des médicaments et dispositifs médicaux

Objectifs

Ce guide méthodologique vise à soutenir et accompagner la réalisation d’études en vie réelle des produits de santé, en vue de leur évaluation par les commissions d’évaluation de la HAS. Il vise à proposer des points de repère pratiques sur les aspects méthodologiques pour optimiser le niveau de preuve de ces études et la confiance dans leurs résultats.

Ce guide s’applique donc à toutes les études en vie réelle sur les produits de santé (médicaments ou DM), y compris celles demandées par les commissions d’évaluation de la HAS (« études post-inscription »). Il s’adresse à l’ensemble des acteurs impliqués dans la conception et la réalisation des études en vie réelle sur les produits de santé : les industriels, les sociétés de recherche contractuelle, mais aussi les organisations professionnelles et les équipes académiques, qui sont de plus en plus souvent impliquées, notamment dans le cadre de partenariats publics-privés.

Ce guide se focalise sur:

• les études observationnelles ou en vie réelle, qui représentent la majorité des études complémentaires demandées par la HAS ;
• les essais pragmatiques, dans la mesure où ils s’inscrivent dans un continuum entre les essais cliniques randomisés et les études observationnelles.

Ce document n’abordera ni les essais interventionnels non pragmatiques (essais cliniques classiques), ni les méta-analyses ou les méta-analyses en réseau, bien qu’ils puissent être demandés dans le cadre d’études post-inscription. Par ailleurs, les aspects méthodologiques des données en vie réelle sur l’épidémiologie, le fardeau de la maladie ou celles constituées à des fins de comparaisons indirectes ne seront pas détaillés dans ce guide bien que ce type de données puissent également contribuer aux évaluations de la HAS.

Guide articulé en trois chapitres :

• le premier aborde les questions de recherche pouvant survenir lors d’un développement clinique d’un médicament ou d’un DM et qui peuvent justifier la mise en place d’une étude en vie
  réelle ; 
• le deuxième détaille les principales recommandations de la HAS pour réaliser une étude en vie réelle de qualité ; 
• et le troisième précise les références méthodologiques internationales à prendre en compte pour la réalisation d’une étude en vie réelle. Pour les modalités pratiques concernant les échanges de document avec la HAS et les procédures internes relatives aux études post-inscription, des notices dédiées sont disponibles sur le site internet de la HAS : 
  • pour les DM ; 
  • pour le médicament ; 
  • pour les produits de santé faisant également l’objet de demandes de données complémentaires de la part de la CEESP, le protocole est amené à être discuté avec le service évaluation économique et santé publique (SEESP) de la HAS. Le service peut aussi être contacté pour des dépôts de protocoles spécifiques à l’analyse économique ou étude organisationnelle.

Ce document ne donne pas de « recette toute prête », pouvant être appliquée quelle que soit la nature de la demande et doit être considéré comme une aide méthodologique. Il revient à l’industriel de proposer et d’adapter son protocole pour mettre en place une étude en vie réelle pertinente en vue d’une évaluation des produits de santé par la HAS. Il n’est pas un document opposable.