KALYDECO (ivacaftor) (mucoviscidose nourrissons 4-6 mois)

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 04 oct. 2021

Nature de la demande

Extension d'indication

Nouvelle indication.

Avis favorable au remboursement dans le traitement des nourrissons âgés d’au moins 4 mois à moins de 6 mois, pesant de 5 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR spécifiée dans le libellé de l’AMM.

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge de la mucoviscidose des patients âgés de 4 mois à moins de 6 mois porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR spécifiée dans le libellé de l’AMM.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

La prise en charge des patients atteints de mucoviscidose nécessite l’intervention d’une équipe pluridisciplinaire (médecin traitant, centres spécialisés, équipe paramédicale avec kinésithérapeute et infirmière). La prise en charge symptomatique, nécessaire à vie, repose sur 4 types d’interventions complémentaires à visée symptomatique :

la prise en charge respiratoire : kinésithérapie, dornase alfa inhalé (qui ne peut pas être administrée chez des patients de moins de 5 ans), antibiothérapie,
la prise en charge nutritionnelle et digestive,
la mise en place d’une prévention optimale des infections pulmonaires respectant le calendrier vaccinal,
l’éducation thérapeutique des patients.

Place du médicament

Comme chez l’enfant âgé de 6 mois et plus, KALYDECO (ivacaftor) est un traitement de fond de la mucoviscidose qui doit être prescrit d’emblée aux patients avec mucoviscidose âgés d’au moins 4 mois à moins de 6 mois et pesant de 5 kg à moins de 25 kg, porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR spécifiées dans l’AMM.

La durée de traitement optimale par KALYDECO (ivacaftor) n’est pas connue, mais il s’agit probablement d’un traitement à vie.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) est important dans l’indication de l’AMM chez les nourrissons âgés d’au moins 4 mois à moins de 6 mois.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

II (important)

Compte tenu :

d’une efficacité et d’une tolérance de l’ivacaftor chez les nourrissons âgés d’au moins 4 mois à moins de 6 mois similaires à celles observées chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à moins de 1 an reposant sur les résultats d’une étude de phase III non comparative,
du profil de tolérance de l’ivacaftor qui apparait acceptable,
du besoin médical important dans la prise en charge de la mucoviscidose en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie, relayé par l’association de patients,

et malgré :

le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme de l’ivacaftor,
le faible effectif des cohortes de l’étude et l’absence de données comparatives à une cohorte historique par exemple,

la Commission considère que KALYDECO (ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 6 mois, une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les nourrissons âgés d’au moins 4 mois à moins de 6 mois, pesant de 5 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.