Décision n° 2021.0228/DC/SEM du 26 octobre 2021 de la Présidente de la Haute Autorité de santé prise au nom du collège portant autorisation d’accès précoce de la spécialité LIBMELDY

La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament LIBMELDY 2-10 x 10⁶ cellules/ml dispersion pour perfusion Poche pour perfusion, dans l'indication «  traitement de la leucodystrophie métachromatique (LDM) caractérisée par des mutations bialléliques du gène de l’arylsulfatase A (ARSA) entraînant une réduction de l’activité enzymatique de l’ARSA chez les enfants atteints de la forme infantile tardive ou juvénile précoce, sans manifestations cliniques de la maladie », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.