LIBMELDY 2-10 x 106 cellules/ml dispersion pour perfusion (atidarsagène autotemcel) - Leucodystrophie métachromatique

Avis de la commission de la transparence (CT)

La commission de la transparence (CT) a considéré que :

• L’indication visée dans la demande constitue une maladie rare (prévalence européenne est estimée à 0,1/100 000 et la prévalence à la naissance à 1,47/100 000), grave et invalidante dans la mesure où elle entraine une dégradation progressive des fonctions motrices et cognitives conduisant jusqu’au décès prématuré ;

• Il n’existe pas de traitement approprié puisque la greffe de cellules souches hématopoïétiques allogénique, seule option thérapeutique possible et réservée aux formes juvéniles, ne peut être retenue compte-tenu des données d’efficacité hétérogènes rapportées à celle-ci, des complications associées, de la nécessité de disponibilité d’un donneur compatible et d’un délai de mise en œuvre non adapté dès lors que le traitement doit être instauré dans les meilleurs délais dès diagnostic de la maladie compte-tenu de son évolution rapide ;
• La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée au regard de l’absence de traitement approprié pour cette maladie grave, et dans un contexte où le traitement doit être instauré dans les meilleurs délais dès diagnostic de la maladie compte-tenu de son évolution rapide ;
• Ce médicament est présumé innovant (au regard des comparateurs cliniquement pertinents) notamment parce qu’il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge de la maladie apportant un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité, de tolérance et de parcours de soins.

Décision de la HAS

S’appropriant les motifs de l'avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont remplis en l'espèce.

L’autorisation d’accès précoce prévue à l'article L. 5121-12, III du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :

LIBMELDY 2-10 x 10⁶ cellules/ml dispersion pour perfusion (atidarsagène autotemcel) du laboratoire PHARMA BLUE dans l’indication « Traitement de la leucodystrophie métachromatique caractérisée par des mutations bialléliques du gène de l’ARSA entraînant une réduction de l’activité enzymatique de l’ARSA chez les enfants asymptomatiques, sans manifestation clinique de la maladie, que ce soit en termes d’atteinte motrice, cognitive et/ou comportementale, atteints de la forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois) ou juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) ».

Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription hospitalière.

La présente autorisation est valable pour une durée d’un an à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l'article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.