LEUKOTAC (inolimomab) - Maladie du greffon

Avis de l'ANSM

L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication considérée étaient fortement présumées.

Avis de la commission de la transparence (CT)

La commission de la transparence (CT) a considéré que :

• L’indication visée par la demande constitue une maladie grave, rare ou invalidante, dès lors que le pronostic des patients atteints d’une greffon contre l’hôte aiguë cortico-résistante ou corticodépendante est sombre. De plus, en France, en 2020, 1 857 patients ont reçu une allogreffe de cellules souches. La proportion de greffon contre l’hôte aiguë chez les patients recevant une greffe de cellules souches hématopoïétiques peut atteindre 50%. Parmi ces patients, la proportion de cortico-résistance est estimée entre 35 et 50% ;
• Il existe des traitements appropriés tel que les immunoglobulines de lapin anti-thymocytes humains ou encore les traitements de seconde ligne en cas de cortico-résistance ou cortico-dépendance recommandés par l’European Society for Blood and Marrow Transplantation, comme l’alemtuzumab, l’alpha-1 antitrypsine, le basiliximab, les thérapies cellulaires, le daclizumab, les inhibiteurs de JAK… ;
• La mise en œuvre du traitement peut être différée au regard de l’existence de traitement appropriés ;
• Ce médicament n’est pas présumé innovant (au regard des comparateurs cliniquement pertinents) en raison de l’absence de différence significative sur la survie globale à un an sans remplacement du traitement initial versus prise en charge standard (sérum antilymphocytaire) démontrée dans un essai de phase III, randomisé HR=0,72 [IC95% : 0,49-1,09] (p=NS) et du faible niveau de preuve apporté par les données issues d’un programme compassionnel.

Décision de la HAS

Le collège décide de s’approprier les motifs de la CT et considère par conséquent que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique ne sont pas remplis.

Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l'article L. 5121-12 du code de la santé publique est refusée à la spécialité :

LEUKOTAC (Inolimomab) - 1 mg/ml Solution à diluer pour perfusion

du laboratoire PHARMA BLUE

dans l'indication « chez l'adulte et chez l'enfant à partir de 28 jours, dans le traitement de la maladie du greffon contre l’hôte aiguë cortico-résistante ou corticodépendante de grade II à IV après transplantation de cellules souches hématopoïétiques allogéniques ».