LAMZEDE (velmanase alfa) - Alpha-mannosidose légère à modérée

Réévaluation

Avis favorable au maintien du remboursement dans le traitement enzymatique substitutif des manifestations non neurologiques chez les patients atteints d’alpha-mannosidose légère à modérée.

Le service médical rendu est désormais important, auparavant il était modéré.

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Les objectifs du traitement des patients atteints d’alpha-mannosidose légère à modérée sont
d’améliorer leur état de santé et leur qualité de vie en diminuant les symptômes invalidants et de
prévenir les complications, notamment infectieuses. La prise en charge symptomatique doit être
proactive et peut notamment faire appel à un traitement otolaryngologique, à la kinésithérapie, à la
chirurgie orthopédique, à l’utilisation d’appareillage auditif ou encore à une aide éducative précoce.

Place du médicament

Chez les patients avec un diagnostic confirmé d’alpha-mannosidose légère à modérée,
LAMZEDE (velmanase alfa), administré une fois par semaine en perfusion intraveineuse, est
un traitement enzymatique substitutif de 1ère intention des manifestations non neurologiques
de cette maladie. Ce traitement substitutif, qui stabilise l’évolution de la maladie, devrait être
mis en place aux stades les plus précoces de la maladie, d’où l’importance du diagnostic le
plus anticipé possible de cette maladie.
La durée optimale de ce traitement n’est actuellement pas connue.
Un traitement par LAMZEDE (velmanase alfa) ne doit pas être instauré chez un patient atteint
d’alpha-mannosidose sévère, ce qui correspondrait à une utilisation hors AMM.