KALYDECO (ivacaftor) - Mucoviscidose 6 ans+

Avis favorable au remboursement dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR.

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge des patients âgés de 6 ans et plus atteints de mucoviscidose et porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

La prise en charge des patients atteints de mucoviscidose nécessite l’intervention d’une équipe pluridisciplinaire (centres de ressources et de compétences de la mucoviscidose, médecin traitant, centres spécialisés, équipe paramédicale avec kinésithérapeute et infirmière). Le traitement symptomatique repose sur des interventions complémentaires avec en particulier la prise en charge respiratoire, nutritionnelle, et l’éducation thérapeutique.     

Place du médicament :

Comme chez les patients âgés de 12 ans et plus, KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) est un traitement de fond qui doit être prescrit d’emblée aux patients âgés de 6 ans et plus, atteints de mucoviscidose et porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR.

Dans le traitement des patients âgés de 6 à 11 ans, hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d’une mutation du gène CFTR à fonction minimale, en l’absence d'alternative thérapeutique et considérant la démonstration robuste de son efficacité, KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) constitue le traitement de référence.

Dans le traitement des patients âgés de 6 à 11 ans, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR ou hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d’une mutation de type « gating » ou d’une mutation du gène CFTR à fonction résiduelle, on ne dispose pas d’étude comparative versus un comparateur cliniquement pertinent dans la tranche d’âge 6 à 11 ans permettant de hiérarchiser les traitements. Il est à noter qu’un bénéfice clinique et biologique a été démontré chez les patients âgés de plus de 12 ans par rapport à SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) pour les patients porteurs d’une mutation à fonction résiduelle ou à KALYDECO (ivacaftor) pour les patients porteurs d’une mutation dite « gating ». Au total, KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) constitue le traitement de première intention.

La durée optimale de ce traitement n’est pas connue, mais il s’agit probablement d’un traitement à vie.