L'autorisation d’accès précoce a été octroyée à la spécialité AYVAKYT (avapritinib) dans l'indication « en monothérapie pour le traitement de patients adultes atteints de mastocytose systémique agressive (ASM), de mastocytose systémique associée à un néoplasme hématologique (SM-AHN) ou de leucémie à mastocytes (MCL), après au moins un traitement systémique, après échec ou intolérance à la midostaurine ».