AYVAKYT (avapritinib)

Nouvelle indication.

L’essentiel

Avis favorable au remboursement dans l’indication suivante : AYVAKYT est indiqué en monothérapie pour le traitement de patients adultes atteints de mastocytose systémique agressive (ASM), de mastocytose systémique associée à un néoplasme hématologique (SM-AHN) ou de leucémie à mastocytes (MCL), après au moins un traitement systémique.

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Les patients atteints de mastocytose systémique à un stade avancé ont généralement besoin d'un traitement antitumoral pour réduire l’infiltration mastocytaire et améliorer le dysfonctionnement des organes lié à la maladie et en particulier de la moelle osseuse.

Les traitements actuellement recommandés de la mastocytose systémique avancée comprennent la midostaurine (approuvée aux États-Unis et dans l'UE pour tous les sous-types mastocytose systémique avancée), la cladribine, l'interféron-alfa (tous deux utilisés hors AMM) et l'imatinib (approuvé aux États-Unis uniquement pour un sous-ensemble de patients atteints de mastocytose systémique agressive). Malgré l'autorisation de mise sur le marché de la midostaurine pour le traitement de la mastocytose systémique avancée en 2017, la cladribine est toujours recommandée pour les patients qui ont besoin d'un « débulking » (réduction tumorale) rapide ou pour les patients qui doivent arrêter la midostaurine en raison d’une toxicité, et l'interféron est recommandé pour les patients ayant une progression de la maladie lente sans nécessité de cytoréduction rapide. En plus du traitement de fond, des soins de support comprenant des traitements symptomatiques (antihistaminiques, cromoglycate de sodium, antiacides, glucocorticoïdes, épinéphrine, anti-leucotriène) sont administrés au long cours. Ils ont pour objectif de limiter les symptômes de la maladie liés à la libération de substances contenues dans les mastocytes.

Place de AYVAKYT (avapritinib) dans la stratégie thérapeutique :

AYVAKYT (avapritinib) est un traitement de seconde ligne et plus de la mastocytose systémique avancée (mastocytose systémique agressive, mastocytose systémique associée à un néoplasme hématologique ou leucémie à mastocytes).