JAKAVI (ruxolitinib) - Maladie du greffon contre l’hôte aiguë

Key points

Approval of reimbursement in the treatment of patients aged 12 years and older with acute graft-versus-host disease or chronic graft-versus-host disease who have an inadequate response (resistant or dependent) to corticosteroids or other systemic therapies.

Therapeutic improvement?

A therapeutic advance in the management of patients with acute graft-versus-host disease or chronic graft-versus-host disease who have an inadequate response (resistant or dependent) to corticosteroids or other systemic therapies.

Role in therapeutic strategy?

The therapeutic management of GvHD is currently based on systemic treatment with corticosteroids for acute grade II to IV GvHD and for moderate to severe chronic GvHD, due to the hyper-inflammatory state of the patient. Apart from corticosteroids, which are used as the first-line treatment in a curative context, but for which approximately one in two patients are refractory, there is currently no single established and consensual therapeutic strategy for the treatment and management of these diseases, despite the existing therapeutic alternatives.

The European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) European guidelines, updated in 2020, indicate that there is no standard second-line treatment for acute or chronic drug-resistant GvHD.

Role of the medicinal product

JAKAVI (ruxolitinib) is a first-line treatment in the management strategy for patients aged 12 years and older with acute graft-versus-host disease or chronic graft-versus-host disease who have an inadequate response to corticosteroids or other systemic therapies.

The Summary of Product Characteristics (SPC) and the Risk Management Plan (RMP) must be followed.

Special recommendations

The Committee would like to receive the final overall survival data from the REACH 3 study as soon as it is available. On the basis of these results, it  will decide whether to reassess this medicine.

Avis économique

Ce produit a fait l'objet d'un avis économique rendu par la Commission d'évaluation économique et de santé publique le 22/11/2022. L’avis économique porte sur une indication superposable à celle demandée au remboursement, à savoir les patients âgés de 12 ans et plus atteints de la maladie du greffon contre l’hôte aiguë ou la maladie du greffon contre l’hôte chronique qui ont une réponse inadéquate (résistants ou dépendants) aux corticostéroïdes ou à d’autres traitements systémiques. 

La CEESP conclut que :  

• dans la maladie du greffon contre l’hôte aiguë en cas de réponse inadéquate aux corticostéroïdes ou à d’autres traitements systémiques : 
  • JAKAVI est dominant versus les meilleurs traitements disponibles sur un horizon temporel de 5 ans dans la maladie ; 
  • l’économie générée est principalement portée par les économies réalisées au travers du suivi de la maladie, supposant notamment une hospitalisation complète des patients non-répondeurs ; 
  • l’incertitude globale associée à l’estimation des résultats, en partie explorée au travers des analyses de sensibilité conduites, est forte.  
• dans la maladie du greffon contre l’hôte chronique en cas de réponse inadéquate aux corticostéroïdes ou à d’autres traitements systémiques :
  • JAKAVI est associé à un RDCR de 66 365 € par QALY gagné versus les meilleurs traitements disponibles sur un horizon temporel de 5 ans. Ce RDCR est toutefois probablement sous-estimé en raison notamment du choix favorable et non-étayé d’intégrer les traitements ultérieurs pour les patients non-répondeurs ;  
  • l’incertitude globale associée à l’estimation des résultats, en partie explorée au travers des analyses de sensibilité conduites, est forte.

L’impact budgétaire total associé à l’introduction du ruxolitinib représente une augmentation des dépenses de l’assurance maladie dans l’indication de 0,5%, pour une population cible de 3 819 patients cumulés sur 5 ans.  

> JAKAVI - Avis économique (pdf)