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YESCARTA (axicabtagène ciloleucel) - Lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) et lymphome de haut grade à cellules B (LHGCB)
Reason for request
Nouvelle indication.
L'essentiel
Avis favorable au remboursement dans « le traitement des patients adultes atteints de lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) et de lymphome à cellules B de haut grade (LHGCB) ayant rechuté dans les 12 mois après la fin de la première ligne de chimio-immunothérapie, ou qui y sont réfractaires ».
Quel progrès ?
Un progrès thérapeutique dans la prise en charge.
Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?
YESCARTA (axicabtagene ciloleucel) est un traitement de lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) et du lymphome de haut grade à cellules B (LHGCB) chez les patients adultes ayant rechuté dans les 12 mois après la fin de la première ligne de chimio-immunothérapie, ou qui y sont réfractaires.
Au regard des données disponibles, la place de YESCARTA (axicabtagene ciloleucel) par rapport à l’autogreffe de cellules souches, chez les patients en réponse à la chimiothérapie de rattrapage, ne peut pas être précisée.
En raison des délais de mise à disposition du produit (depuis la détermination de l’éligibilité du patient à un traitement par cellules CAR T, la leucaphérèse, la production des cellules génétiquement modifiées, la chimiothérapie lymphodéplétive jusqu’à l’acheminement au patient pour la réinjection) et de la toxicité significative à court terme, les patients éligibles à YESCARTA (axicabtagene ciloleucel) doivent avoir un état général et une espérance de vie compatible avec ces délais.
La Commission rappelle également que :
- compte tenu de la fréquence élevée d’événements indésirables de grades ≥ 3 (91 % des patients dans ZUMA-7), avec en particulier des syndromes de relargage cytokinique, des effets indésirables neurologiques et des séjours possibles en réanimation, mais aussi des contraintes liées à la nécessité d’une hospitalisation longue ainsi qu’à l’éloignement éventuel du centre qualifié, l’information des patients sur ces contraintes et les risques encourus est primordiale,
- YESCARTA (axicabtagene ciloleucel) doit être administré dans un établissement de santé spécifiquement qualifié pour l’utilisation des CAR T,
- le résumé des caractéristiques du produit (RCP) et le plan de gestion des risques (PGR) doivent être respectés et une surveillance particulière pendant et après le traitement est requise.
Recommandations particulières
Demandes particulières inhérentes à la prise en charge
L’utilisation de YESCARTA (axicabtagene ciloleucel) est limitée à un nombre restreint de centres qualifiés à l’usage des CAR T compte tenu de la complexité de la procédure, comme précisé dans l’arrêté du 19 mai 2021. Dans ce contexte, la Commission rappelle l’importance d’une prise en charge globale (incluant notamment les déplacements et les hébergements à proximité des établissements de santé qualifiés, lorsque nécessaire) comme relayé par les associations de patients et d’usagers.
Autres demandes
La Commission attire l’attention sur l’intérêt pour les patients et leurs aidants le cas échéant, de disposer d’une information adaptée à la complexité de la procédure CAR T et aux risques encourus par le patient.
Clinical Benefit
| Substantial |
Le service médical rendu par YESCARTA (axicabtagene ciloleucel) est important dans l’indication de l’AMM. |
Clinical Added Value
| moderate |
Compte-tenu :
Et malgré :
la Commission considère que YESCARTA (axicabtagene ciloleucel) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la prise en charge des patients adultes atteints de lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) et de lymphome de haut grade à cellules B (LHGCB) ayant rechuté dans les 12 mois après la fin de la première ligne de chimio-immunothérapie, ou qui y sont réfractaires. |
Avis économique
Ce produit a fait l'objet d'un avis économique rendu par la Commission d'évaluation économique et de santé publique le 29/08/2023.
L’avis économique porte sur une indication plus superposable à celle demandée au remboursement, à savoir les patients adultes atteints de LDGCB et de LHGCB ayant rechuté dans les 12 mois après la fin de la première ligne de chimio-immunothérapie, ou qui y sont réfractaires.
La CEESP a été en mesure de conclure sur le niveau d’efficience du produit avec un RDCR, au prix revendiqué pour une injection unique et,selon les hypothèses retenues dans la modélisation, de 108 833 €/QALY vs. le Standard of Care sur 25 ans. Toutefois, ce RDCR est à interpréter avec prudence, au regard de l’incertitude liée principalement aux données d’efficacité et leur extrapolation sur le long terme.
L’impact budgétaire associé à l’introduction de axicabtagene-ciloleucel représente une augmentation des dépenses de l’assurance maladie dans l’indication de 23%, pour une population cible de 5 347 patients cumulés sur 5 ans.
> YESCARTA - Avis économique (pdf)
