SAPROPTERINE DIPHARMA (saproptérine) - Hyperphénylalaninémie (HPA)

Mise à disposition de génériques ou d'un biosimilaire.

L’essentiel

Avis favorable au remboursement dans :

• le traitement de l’hyperphénylalaninémie (HPA) chez les adultes et chez les enfants de tous âges atteints de phénylcétonurie (PCU), qui ont été identifiés comme répondeurs à ce type de traitement.
• le traitement de l’hyperphénylalaninémie (HPA) chez les adultes et chez les enfants quel que soit leur âge, atteints du déficit en tétrahydrobioptérine (BH4), qui ont été identifiés comme répondeurs à ce type de traitement.

Quel progrès ?

Pas de progrès par rapport à la spécialité de référence.