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VITRAKVI (larotrectinib) - Fibrosarcome infantile et autres sarcomes pédiatriques des tissus mous

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 21 mars 2023

Nature de la demande

Réévaluation suite à résultats étude post-inscription

Réévaluation.

L'essentiel

Avis favorable au remboursement uniquement dans le traitement du fibrosarcome infantile et des autres sarcomes pédiatriques des tissus mous, avec fusion du gène NTRK, localement avancés ou métastatiques, et réfractaires ou en rechute.

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique dans la stratégie de prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

En pédiatrie, en dépit du faible niveau de preuve des données fournies et dans l’attente de nouvelles données d’efficacité et de tolérance, la Commission considère que VITRAKVI (larotrectinib), en monothérapie, est une option de traitement pour les stades localement avancés ou métastatiques, réfractaires ou en rechute du fibrosarcome infantile et des autres sarcomes pédiatriques des tissus mous, avec fusion du gène NTRK.

Au regard du nombre de patients ayant obtenu une réponse objective dans une étude non comparative de phase I/II et d’après les experts, VITRAKVI (larotrectinib) pourrait avoir une place dans la prise en charge pédiatrique :

  • du fibrosarcome infantile avec fusion du gène NTRK, réfractaires ou en rechute, en cas d’échec de la chimiothérapie par vincristine-actinomycine, traitement de référence depuis plusieurs décennies et d’impossibilité de chirurgie non mutilante, pour éviter l’exposition à une chimiothérapie intense ;
  • des autres sarcomes pédiatriques des tissus mous avec fusion du gène NTRK, en cas d’échec des traitements standards, pour les tumeurs réfractaires ou en rechute.

 


Service Médical Rendu (SMR)
Important

Le service médical rendu par VITRAKVI (larotrectinib) est important uniquement dans le fibrosarcome infantile et les autres sarcomes pédiatriques des tissus mous, avec fusion du gène NTRK, localement avancés ou métastatiques, et réfractaires ou en rechute.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)
IV (mineur)

Prenant en compte :

  • les données suggérant un taux de réponse objective (réponse complète ou partielle) de 86% dans le fibrosarcome infantile et de 74% dans les sarcomes des tissus mous chez les patients traités par larotrectinib dans l’étude non comparative SCOUT de phase I/II ;
  • le besoin médical non couvert dans la prise en charge du fibrosarcome infantile et des autres sarcomes pédiatriques des tissus mous, localement avancés ou métastatiques, et réfractaires ou en rechute ;
  • l’amélioration attendue mais non étayée des conditions de soins par rapport à la chimiothérapie compte-tenu de l’administration du larotrectinib au domicile du patient et de la difficulté de mettre en route une chimiothérapie chez les enfants en bas âge (notamment chez le nouveau-né) qui nécessiterait la pause d’une voie veineuse centrale non dénuée d’un risque infectieux sévère ;

et malgré :

  • l’absence de données comparatives dans la population pédiatrique visée, mais pour laquelle la Commission souligne l’effort de développement pédiatrique dans ce contexte ;
  • l’absence de conclusion formelle pouvant être tirée de la comparaison externe demandée par la Commission ;

la Commission considère que VITRAKVI (larotrectinib), 25 mg, 100 mg, et 20 mg/mL apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle des patients atteints de fibrosarcome infantile et d’autres sarcomes pédiatriques des tissus mous, avec fusion du gène NTRK, localement avancés ou métastatiques, et réfractaires ou en rechute.

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