STRENSIQ (asfotase alfa) - Hypophosphatasie

Réévaluation à la demande de la CT.

L'essentiel

Avis favorable au remboursement dans « le traitement enzymatique substitutif au long cours chez les patients atteints d’hypophosphatasie dont les premiers signes sont apparus avant l'âge de 18 ans pour traiter les manifestations osseuses de la maladie ».

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique important dans la prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

L’hypophosphatasie est une maladie génétique métabolique caractérisée par une minéralisation osseuse défectueuse et une altération du métabolisme phosphocalcique entraînant des complications systémiques et une fragilité osseuse (rachitisme chez l’enfant, ostéomalacie chez l’adulte).

Avant la mise à disposition de la spécialité STRENSIQ (asfotase alfa) la prise en charge des patients atteints d’HPP reposait uniquement sur le traitement symptomatique des signes cliniques sévères et des troubles fonctionnels associés à l'HPP, tels que :

• les crises convulsives, le plus souvent associées aux formes périnatales ou infantiles de l'HPP et traités par pyridoxine et antiépileptiques,
• les complications respiratoires, qui peuvent nécessiter une assistance respiratoire mécanique invasive ou non invasive,
• une hypercalcémie et une hypercalciurie, qui peuvent nécessiter une restriction des apports alimentaires de calcium ou l’administration de calciurétiques et une hydratation, notamment dans les formes infantiles,
• les complications rénales et gastro-intestinales,
• les douleurs musculaires et/ou osseuses chroniques,…

La prise en charge des complications de l’hypophosphatasie peut également être chirurgicale (craniectomie, chirurgie des complications orthopédiques, …).

Depuis la dernière évaluation par la commission de la transparence en date du 16/03/2016, la place de STRENSIQ (asfotase alfa) dans la stratégie thérapeutique n’a pas été modifiée.

Pour rappel, l’utilisation de STRENSIQ (asfotase alfa) doit être réservée uniquement aux HPP diagnostiquées par un centre de référence des maladies rares du métabolisme du calcium et du phosphore et des maladies osseuses constitutionnelles (filière OSCAR) et uniquement aux formes périnatales/infantiles et aux formes juvéniles symptomatiques et présentant des critères d’évolutivité. Le traitement est prévu pour être maintenu jusqu’à la fin de la croissance. La poursuite de ce traitement au-delà de l’âge osseux adulte doit être discutée sur la base de données à recueillir, ce d’autant que des incertitudes persistent sur l’arrêt du traitement en fin de croissance. Les conditions d’arrêt (notamment en cas d’inefficacité) ne sont pas connues.

Recommandations particulières

En raison de la rareté et de l’hétérogénéité de la pathologie, la Commission maintient la recommandation de mise en place d’une prescription initiale annuelle de STRENSIQ (asfotase alfa) par les seuls centres de référence traitant des maladies rares du métabolisme du calcium et du phosphore et des maladies osseuses constitutionnelles (filière OSCAR), comme formulée lors de l’avis d’inscription du 16 mars 2016. Les renouvellements de prescription, au cours d’une année, pourront être réalisés par les centres de référence et de compétence.

De plus, compte tenu notamment du risque de réaction anaphylactoïde, la Commission rappelle l’importance que la première injection de STRENSIQ (asfotase alfa) soit réalisée en milieu hospitalier.