WAKIX (pitolisant) - Narcolepsie

Le service médical rendu par WAKIX (pitolisant) 4,5 mg et 18 mg comprimé pelliculé, est modéré dans l’extension d’indication pédiatrique chez l’adolescent et l’enfant de plus de 6 ans pour le traitement de la narcolepsie avec ou sans cataplexie.

Compte tenu :

• de la démonstration de la supériorité du pitolisant par rapport au placebo évaluée au cours d’une étude randomisée en double-aveugle sur 8 semaines (dont 4 semaines à dose fixe) chez des adolescents et des enfants de 6 ans et plus atteints de narcolepsie avec ou sans cataplexie sur :
  • le critère de jugement principal de variation du score total des symptômes de la narcolepsie UNS, avec une quantité d’effet modeste : différence moyenne de -3,7 points (IC95% [-6,38 ; -0,99] ; p=0,0073),
  • et sur le premier critère de jugement secondaire hiérarchisé de score total de somnolence diurne PDSS : différence moyenne de -3,4 points, (IC95% [-5,52 ; -1,31] ; p=0,0015),
• des résultats discordants en termes d’efficacité sur la cataplexie au cours de cette même étude rapportés dans un sous-groupe non stratifié de patients atteints de narcolepsie de type 1 avec une supériorité démontrée versus placebo sur le sous-score de cataplexie UNS-CTP (différence moyenne de -1,8 points, IC95% [-3,29 ; -0,24] ; p=0,0229) mais non démontrée sur la variation du nombre d’attaques de cataplexies par semaine,
• du profil de tolérance en pédiatrie à court terme similaire à celui déjà connu chez l’adulte,
• de la couverture seulement partielle du besoin médical en pédiatrie par des alternatives thérapeutiques recommandées, dont certaines hors AMM,

et malgré :

• le questionnement sur la pertinence du critère de jugement principal, correspondant à une échelle non validée chez l’enfant,
• l’absence de donnée de qualité de vie,
• l’absence de donnée versus comparateur actif dans un contexte où la majorité des patients (64% dans le groupe pitolisant et 69% dans le groupe placebo) étaient naïfs de traitements antérieurs de la narcolepsie,

la Commission considère que WAKIX (pitolisant) 4,5 mg et 18 mg apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique du traitement de la narcolepsie avec ou sans cataplexie chez l’adolescent et l’enfant de plus de 6 ans.