LUXTURNA (voretigène néparvovec) - Dystrophie rétinienne héréditaire

Modification des conditions de l'inscription.

L'essentiel

Avis favorable au maintien du remboursement dans l’indication de l’AMM : « Luxturna est indiqué pour le traitement des patients adultes et des enfants présentant une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire résultant de mutations bi-alléliques confirmées du gène RPE65 et possédant suffisamment de cellules rétiniennes viables ».

La Commission rappelle son souhait de réévaluer LUXTURNA dans les 5 ans suivant la dernière évaluation sur la base des données qui disponibles, comprenant les données du registre européen, les données de suivi à long terme des patients traités par LUXTURNA au cours des études cliniques, les données de l’étude demandée par la Commission si les études déjà programmées ne sont pas susceptibles de répondre à l’ensemble des questions de la Commission et les données des patients traités dans le cadre du remboursement dérogatoire.