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ULTOMIRIS (ravulizumab) - Neuromyélite optique

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 11 sept. 2023

Nature de la demande

Extension d'indication

Extension d'indication.

 

L'essentiel

Avis favorable au remboursement uniquement dans « Traitement de la maladie du spectre de la neuromyélite optique chez les patients adultes présentant des anticorps anti-aquaporine 4 (AQP4) et en échec des traitements de fond immunosuppresseurs (rituximab, azathioprine, mycophénolate mofétil). »

 

Quel progrès ?

Pas de progrès dans la prise en charge.

 

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Dans le périmètre du remboursement :

Compte tenu :

  • de la supériorité du ravulizumab suggérée lors d’une étude monobras en ouvert avec comparaison versus groupe contrôle externe placebo, ayant inclus des patients atteints de forme récurrente de la maladie séropositifs pour les IgG anti-aquaporine-4 et ayant reçu un traitement immunosuppresseur antérieur pour deux tiers d’entre eux,
  • de l’absence de données comparatives :
    • directes versus les traitements immunosuppresseurs utilisés en pratique en 1ère intention (hors AMM), notamment le rituximab, ou versus l’eculizumab indiqué en 2ème intention et dont la comparaison était possible en l’absence de développement concomitant,
    • indirectes robustes versus les traitements avec AMM (inébilizumab et satralizumab) indiqués en 2ème intention,  

ULTOMIRIS (ravulizumab) est un traitement de fond de la NMOSD chez les patients adultes présentant des anticorps anti-aquaporine 4 (AQP4) et en échec des traitements de fond immunosuppresseurs (rituximab, azathioprine, mycophénolate mofétil). Il s’agit d’une option thérapeutique supplémentaire, au même titre que l’eculizumab et le satralizumab, faute de données comparatives robustes permettant de les hiérarchiser dans la stratégie thérapeutique.

Le choix parmi ces traitements doit se faire en fonction de la situation clinique, du profil de tolérance des médicaments, des modes d’administration et des préférences des patients.

 

Dans le périmètre inclus dans l’AMM mais non retenu pour le remboursement :

ULTOMIRIS (ravulizumab) n’a pas de place dans une telle situation.

 

Recommandations particulières

Recommandations particulières au vu des exigences de qualité et de sécurité des soins liées au médicament

La Commission recommande que la prise en charge d’ULTOMIRIS (ravulizumab) soit faite dans un centre de ressources et de compétences de la sclérose en plaques ou dans un centre du réseau MIRCEM (maladies inflammatoires rares du cerveau et de la moelle), avec une prescription restreinte aux neurologues dans le cadre d’une RCP, justifiée au regard du risque d’utilisation d’ULTOMIRIS (ravulizumab) au-delà du périmètre de remboursement défini par la Commission sur la base des données disponibles d’efficacité et de tolérance, notamment une utilisation en 1ère intention ou chez des patients n’ayant pas d’anticorps anti-AQP4 (hors AMM).

De plus, prenant en compte les cas d’infections à méningocoques ayant été rapportés dans cette indication, la Commission rappelle que la prescription de ULTOMIRIS (ravulizumab) doit être associée à la vaccination contre Neisseria meningitidis de sérogroupe A, C, W, Y et B selon les recommandations vaccinales en vigueur et recommande par ailleurs une antibioprophylaxie pour tous les patients traités par ULTOMIRIS (ravulizumab) conformément à l’avis du Haut Conseil de Santé Publique de 2022.


Service Médical Rendu (SMR)
Important

Le service médical rendu par ULTOMIRIS (ravulizumab) est important dans le traitement de la maladie du spectre de la neuromyélite optique chez les patients adultes présentant des anticorps anti-aquaporine 4 (AQP4) et en échec des traitements de fond immunosuppresseurs (rituximab, azathioprine, mycophénolate mofétil).
Insuffisant

Le service médical rendu par ULTOMIRIS (ravulizumab) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)
V (absence)

Compte tenu :

  • des données d’efficacité issues d’une étude mono-bras en ouvert comparative versus groupe contrôle externe placebo ayant suggéré une supériorité du ravulizumab en termes de réduction du risque de poussée (critère de jugement principal), de taux annualisé de poussées et sur l’indice d’effort à la marche, avec toutefois de nombreuses limites associées à la méthodologie de cette étude (critères d’inclusion différents entre les deux groupes, hétérogénéité des deux populations, suivi différents, biais de sélection) ;
  • de l’absence de bénéfice démontré sur l’invalidité et sur la qualité de vie des patients ;
  • du profil de tolérance connu du ravulizumab mais avec toutefois des cas d’infections à méningocoque ayant été rapportés au cours de l’étude concernée ;
  • des incertitudes qui persistent sur l’efficacité et la tolérance au long cours ainsi que sur la durée de traitement optimale ;
  • des incertitudes sur la stratégie d’utilisation en l’absence de comparaison versus les traitements de fond utilisés en pratique, notamment le rituximab en première intention et l’eculizumab pour lequel une comparaison était possible en l’absence de développement concomitant ;

la Commission considère qu’ULTOMIRIS (ravulizumab) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique du traitement de la maladie du spectre de la neuromyélite optique chez les patients adultes présentant des anticorps anti-aquaporine 4 (AQP4) et en échec des traitements de fond immunosuppresseurs (rituximab, azathioprine, mycophénolate mofétil).

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