Accès précoce des médicaments : un bilan positif après deux ans de mise en place du dispositif

Depuis le 1er juillet 2021, l'accès précoce aux médicaments présumés innovants est accordé par la Haute Autorité de santé (HAS). Pour les médicaments qui ne sont pas encore disponibles dans le cadre d’une autorisation de mise sur le marché (AMM), l’autorisation d’accès précoce (AAP) est délivrée après avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) relatif à leur présomption d’efficacité et de sécurité.

Les AAP concernent des médicaments présumés innovants qui répondent à des besoins thérapeutiques non couverts et pour des patients atteints de maladies graves, rares ou invalidantes, dont le traitement ne peut être différé. L’objectif est de permettre un accès rapide aux patients à des médicaments pour lesquels il n’y a pas d’alternative thérapeutique.

Deux ans après l’entrée en vigueur de cette réforme prévue par la loi de financement de la sécurité sociale pour 2021, la HAS, l’ANSM et le ministère de la Santé et de la Prévention dressent un bilan positif de ce dispositif et pointent des pistes d’amélioration.

Les données présentées dans ce rapport couvrent la période du 1er juillet 2021 au 30 juin 2023 et les données présentées ci-dessous couvrent la période du 1^er juillet 2021 au 30 juin 2024.

Chiffres clés des trois premières années de mise en œuvre :

• Un dispositif que les industriels sollicitent de plus en plus : 250 demandes d’AAP déposées en 2 ans avec un volume qui s’accroit au fil du temps, près d’une centaine de rendez-vous pré-dépôt d’accompagnement des industriels réalisés conjointement par le service d’évaluation des médicaments de la HAS et par l’ANSM.
• Après 3 ans, plus de 120 000 patients en situation d’impasse thérapeutique ont eu accès à ce dispositif.
• Un délai de décision plus rapide que le délai fixé par la loi : alors que le délai réglementaire d’instruction des dossiers est fixé à 90 jours, dans l’objectif de permettre un accès rapide aux traitements présumés innovants, les délais médians d’évaluation constatés sont de 79 jours pour les premières demandes.
• Un dispositif qui permet un accès pris en charge en amont du droit commun : les médicaments disponibles en accès précoce le restent en moyenne 13 mois (407 jours) avant leur inscription en droit commun.
• Un outil pour accélérer l’accès des médicaments innovants : les produits évalués dans le cadre du droit commun et apportant un progrès thérapeutique conséquent (Amélioration du service médical rendu (ASMR) I (majeure) à III (modérée)) étaient, pour 80% d’entre eux, déjà disponibles en accès précoce.
• Concernant les premières demandes d’accès précoce (période concernée : du 1^er juillet 2021 au 30 juin 2023) :
  • Principalement dans le domaine de l’oncologie-hématologie ;
  • Près de 50% déposées par des laboratoires avec un CA 2021 remboursable supérieur à 100 M€ et 10% par des laboratoires avec CA 2021 remboursable inférieur à 10 M€ ;
  • Les associations de patients ont apporté une contribution écrite aux évaluations dans 50% des cas ;
  • 78% de décisions favorables (AAP) ;
  • Pour 14% des médicaments bénéficiant d’une autorisation d’accès précoce évalués par la commission de la transparence en vue de leur remboursement de droit commun, la commission ne disposait pas encore des données pour conclure sur la plus-value réelle du médicament.