BRUKINSA (zanubrutinib) - Macroglobulinémie de Waldenström (MW)

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 30 nov. 2023

Nature de la demande

Inscription

Primo-inscription.

L'essentiel

Avis favorable au remboursement uniquement « en monothérapie pour le traitement de patients adultes atteints de macroglobulinémie de Waldenström (MW) qui ont reçu au moins un traitement antérieur ».

Avis défavorable au remboursement « en monothérapie pour le traitement en première intention de patients adultes atteints de macroglobulinémie de Waldenström (MW) inéligibles à une chimio-immunothérapie ».

Quel progrès ?

Pas de progrès dans la stratégie de prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Compte tenu de l’insuffisance des données d’efficacité disponibles chez les patients naîfs, BRUKINSA (zanubrutinib) n’a pas de place dans la stratégie thérapeutique en monothérapie, en 1ère ligne chez les patients adultes atteints d’une macroglobulinémie de Waldenström inéligibles à une chimio-immunothérapie.

Au regard des caractéristiques des patients adultes atteints d’une macroglobulinémie de Waldenström, à savoir des patients âgés à risque ou atteints de comorbidités cardiaques, du besoin médical partiellement couvert notamment par un autre inhibiteur de BTK, IMBRUVICA (ibrutinib) dont le profil de tolérance comporte un risque de toxicité cardiaque, et de l’importance de disposer d’une alternative thérapeutique avec un moindre signal de toxicité cardiovasculaire dans cette maladie rare, BRUKINSA (zanubrutinib) a une place dans la stratégie thérapeutique en monothérapie chez les patients adultes atteints de macroglobulinémie de Waldenström qui ont reçu au moins un traitement antérieur. Les données d’efficacité disponibles ne permettent pas de hiérarchiser l’utilisation des deux inhibiteurs de BKT, ibrutinib et zanubrutinib.

Service Médical Rendu (SMR)

Faible	Le service médical rendu par BRUKINSA (zanubrutinib) est faible uniquement dans l’indication « en monothérapie pour le traitement de patients adultes atteints de macroglobulinémie de Waldenström (MW) qui ont reçu au moins un traitement antérieur ».
Insuffisant	Le service médical rendu par BRUKINSA (zanubrutinib) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans l’indication « en monothérapie en première intention pour le traitement de patients adultes atteints de macroglobulinémie de Waldenström (MW) inéligibles à une chimio-immunothérapie ».

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

Compte tenu :

de l’absence de démonstration de supériorité par rapport à IMBRUVICA (ibrutinib) et des incertitudes sur la quantité d’effet propre de BRUKINSA (zanubrutinib), considérant les faiblesses méthodologiques de l’étude clinique ASPEN ;
du recul plus important apporté par les résultats finaux de l’étude ASPEN, qui ne suggèrent pas de perte de chance pour les patients en termes d’efficacité à recevoir BRUKINSA (zanubrutinib) ;
profil de tolérance de BRUKINSA (zanubrutinib) bénéficiant d’un recul plus important marqué notamment par des neutropénies, alors que le profil de tolérance de la spécialité IMBRUVICA (ibrutinib) comporte des signaux de toxicité cardiaque ;
de l’intérêt de disposer d’une alternative supplémentaire chez des patients en rechute ou réfractaires après au moins une ligne de traitement compte tenu du profil des patients âgés à risque cardiovasculaire ou déjà atteints de comorbidités cardiaques ;

la Commission considère que BRUKINSA (zanubrutinib) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à IMBRUVICA (ibrutinib) en monothérapie dans le traitement de la macroglobulinémie de Waldenström (MW) chez les patients adultes qui ont reçu au moins un traitement antérieur.

Sans objet

En monothérapie, en première intention, chez les patients adultes atteints de macroglo-bulinémie de Waldenström (MW) inéligibles à une chimio immunothérapie :

Sans objet.