GALAFOLD (chlorhydrate de migalastat) - Déficit en a-galactosidase A
Avis sur les Médicaments -
Mis en ligne le
18 déc. 2023
Nature de la demande
Extension d'indication non sollicitée
Le laboratoire a informé la HAS de sa demande de non remboursement dans l’indication « Traitement à long terme des adolescents âgés de 12 ans à 16 ans qui présentent un diagnostic confirmé de maladie de Fabry (déficit en a-galactosidase A) et qui sont porteurs d’une mutation sensible ».