MIRCERA (méthoxy polyéthylène glycol-époétine bêta) - Anémie symptomatique associée à l’insuffisance rénale chronique chez les enfants âgés de 3 mois à moins de 18 ans

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 22 févr. 2024

Nature de la demande

Extension d'indication

Extension d'indication.

L'essentiel

Avis favorable au remboursement dans le « traitement de l’anémie symptomatique associée à l’insuffisance rénale chronique (IRC) chez les patients pédiatriques âgés de 3 mois à moins de 18 ans lors du passage depuis un autre Agent Stimulant l’Erythropoïèse (ASE) après stabilisation de leur taux d’hémoglobine par l’ASE précédent ».

Quel progrès ?

Pas de progrès dans la prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

MIRCERA (MPG-époétine bêta) par voie SC est un traitement de première intention de l’anémie symptomatique secondaire à l’insuffisance rénale chronique chez les patients pédiatriques âgés de 3 mois à moins de 18 ans lors du passage depuis un autre agent stimulant l’érythropoïèse (ASE) après stabilisation de leur taux d’hémoglobine par l’ASE précédent.

Recommandations particulières

La Commission recommande que le statut de médicament d’exception soit étendu à cette nouvelle indication.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par MIRCERA 30 µg, 50 µg, 75 µg, 100 µg, 120 µg, 150 µg, 200 µg, 250 µg, 360 µg (méthoxy polyéthylène glycol-époétine bêta), solution injectable en seringue préremplie, est important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

Compte tenu de :

des résultats de l’étude de phase II SKIPPER non comparative réalisée chez des enfants âgés de 3 mois à 17 ans ayant une anémie associée à une insuffisance rénale chronique, dialysés ou non, précédemment traités de façon stable par agent stimulant l’érythropoïèse (ASE), montrant le maintien de la variation moyenne des concentrations en hémoglobine par rapport à l’inclusion dans l’intervalle cible ± 1 g/dl et avec un écart-type inférieur à 1,5 g/dl : variation de +0,48 g/dl (± 1,03) (IC90% = [0,20 ; 0,76]) ;
l’absence de données comparatives, ce qui ne permet pas de positionner la méthoxy polyéthylène glycol-époétine bêta par rapport aux autres ASE chez l’enfant et l’adolescent ;
des données nombreuses chez l’adulte démontrant l’efficacité de la méthoxy polyéthylène glycol-époétine bêta et sa non-infériorité ou son équivalence par rapport aux alternatives disponibles chez des patients naïfs d’ASE, dialysés ou non, et chez des patients dialysés précédemment traités par ASE ;
du profil de tolérance de la méthoxy polyéthylène glycol-époétine bêta dans la population pédiatrique, établi sur la base d’une faible exposition des patients dans les études de phase II, comparable à celui déterminé chez l’adulte ;

la Commission considère que MIRCERA 30 µg, 50 µg, 75 µg, 100 µg, 120 µg, 150 µg, 200 µg, 250 µg, 360 µg (méthoxy polyéthylène glycol-époétine bêta), solution injectable en seringue préremplie n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport aux autres agents stimulant l’érythropoïèse.