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MYOZYME (alglucosidase alfa) - Maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide)
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L'essentiel
Avis favorable au remboursement en ville dans le traitement enzymatique substitutif (TES) à long terme chez les patients ayant un diagnostic confirmé de maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide). MYOZYME est indiqué chez les patients adultes et pédiatriques de tous âges.
Clinical Benefit
| Substantial |
Le service médical rendu par MYOZYME (alpha alglucosidase) est important dans les formes infantiles de la maladie de Pompe. |
| Low |
Le service médical rendu par MYOZYME (alpha alglucosidase) est faible dans les formes tardives de la maladie de Pompe. |
Clinical Added Value
| moderate |
MYOZYME (alpha alglucosidase) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique des formes infantiles de la maladie de Pompe. |
| minor |
MYOZYME (alpha alglucosidase) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique des formes tardives de la maladie de Pompe. |
