TAKHZYRO (lanadélumab) - Angioœdème héréditaire

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 05 mars 2024 - Mis à jour le 26 juin 2024

Nature de la demande

Inscription

Primo-inscription.

L'essentiel

Avis favorable au remboursement dans « la prévention des crises récurrentes d’angioœdème héréditaire (AOH) chez les patients âgés de 2 ans à moins de 12 ans ».

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge chez les enfants âgés de 2 ans à moins de 6 ans.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Compte tenu des résultats issus d’une étude non comparative sur une durée importante de 52 semaines dans la tranche d’âge pédiatrique concernée, qui suggèrent une efficacité importante de TAKHZYRO (lanadelumab) avec un profil de tolérance acceptable, TAKHZYRO (lanadelumab) est un traitement de première intention dans le traitement de fond préventif au long terme des crises d’angioœdème chez les patients âgés de 2 ans à moins de 12 ans qui ont eu au moins une crise grave ou des crises fréquentes d’angiœdème héréditaire (AOH). En l’absence de comparaison directe au comparateur cliniquement pertinent (CINRYZE, inhibiteur de C1 estérase) chez les patients âgés de 6 ans à moins de 12 ans, il n’est pas possible de hiérarchiser les deux traitements sur le plan de l’efficacité. Toutefois, les modalités d’administration de TAKHZYRO (lanadelumab) par voie sous-cutanée toutes les 2 à 4 semaines, permettent une amélioration substantielle du parcours de soin des patients par rapport à l’administration par voie intraveineuse tous les 3 à 4 jours de CINRYZE (inhibiteur de C1 estérase).

Recommandations particulières

La Commission recommande que ce traitement soit prescrit uniquement dans les centres de référence ou de compétence de la maladie.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par TAKHZYRO (lanadelumab), 150 mg solution pour injection en seringue préremplie est important dans la prévention des crises récurrentes d’angioœdème héréditaire (AOH) chez les patients âgés de 2 ans à moins de 12 ans.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

III (modéré)

Compte tenu :

de l’efficacité suggérée de TAKHZYRO (lanadelumab) dans une étude de phase III non comparative portant sur 21 patients d’âge médian 8,7 ans (min 3,5 – max 10,9 ans) sur une durée significative de 52 semaines, avec une réduction importante du nombre de crises par mois, passant de 1,8 à 0,08, soit une réduction de 94,8 %, et du nombre de crises graves, passant de 1,27 à 0,08 soit une réduction de 96,8 %,
avec un profil de tolérance marqué essentiellement par des douleurs au site d’injection, des abrasions cutanées et des céphalées, et qui apparait similaire à celui observé chez les patients plus âgés,
de la praticité d’emploi de TAKHZYRO (lanadelumab) avec une administration par voie sous-cutanée toutes les 2 à 4 semaines,
du besoin médical non couvert en l’absence d’alternative thérapeutique chez ces patients et de l’efficacité incertaine de l’acide tranexamique utilisé hors AMM,

la Commission considère que TAKHZYRO (lanadelumab), 150 mg apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans le traitement préventif des crises d’angioedème héréditaire chez les patients âgés de 2 à moins de 6 ans.

IV (mineur)

Compte tenu :

de l’efficacité suggérée de TAKHZYRO (lanadelumab) dans une étude de phase III non comparative portant sur 21 patients d’âge médian 8,7 ans (avec une majorité de patients (81 %) âgés de 6 ans à moins de 12 ans) sur une durée significative de 52 semaines, avec une réduction importante du nombre de crises par mois, passant de 1,8 à 0,08, soit une réduction de 94,8 %, et du nombre de crises graves, passant de 1,27 à 0,08 soit une réduction de 96,8 %,
avec un profil de tolérance marqué essentiellement par des douleurs au site d’injection, des abrasions cutanées et des céphalées, et qui apparait similaire à celui observé chez les patients plus âgés,
de la praticité d’emploi de TAKHZYRO (lanadelumab) avec une administration par voie sous-cutanée toutes les 2 à 4 semaines, au regard de l’alternative CINRYZE (inhibiteur de C1 estérase), qui s’administre par voie IV tous les 3 à 4 jours,
mais de l’absence de comparaison versus le comparateur cliniquement pertinent CINRYZE (inhibiteur de C1 estérase), alors qu’une telle comparaison était envisageable,

la Commission considère que TAKHZYRO (lanadelumab), 150 mg apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans le traitement préventif des crises d’angioedème héréditaire chez les patients âgés de 6 ans à 11 ans.