ADEMPAS (riociguat) - Hypertension artérielle pulmonaire (HTAP)

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 15 mars 2024

Nature de la demande

Extension d'indication

Extension d'indication.

L'essentiel

Avis favorable au remboursement en association avec un antagoniste des récepteurs de l’endothéline chez les enfants et adolescents âgés de 6 ans à moins de 18 ans et pesant ≥ 50 kg présentant une HTAP en classe fonctionnelle OMS II à III (voir rubrique 5.1 du RCP).

Quel progrès ?

Pas de progrès dans la prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

D’après les recommandations de la HAS, « la stratégie thérapeutique chez la population pédiatrique est superposable à celle des HTAP de l’adulte ». Le nombre d’alternatives disponibles étant limité dans la population pédiatrique, les recommandations européennes présentent également les options thérapeutiques approuvées uniquement chez l’adulte mais utilisées hors AMM dans la population pédiatrique.

Avant l’octroi de l’AMM dans la population pédiatrique, ADEMPAS (riociguat) était déjà cité dans les recommandations européennes parmi les options thérapeutiques possibles pour les patients pédiatriques en association avec un antagoniste des récepteurs de l’endothéline.

ADEMPAS (riociguat) est un stimulateur de la guanylate cyclase à utiliser en association à un antagoniste des récepteurs de l’endothéline. Comme les autres médicaments indiqués dans le traitement de l’HTAP en pédiatrie, c’est un traitement de première intention pour le traitement des enfants et adolescents, âgés de 6 ans à moins de 18 ans et pesant ≥ 50 kg, ayant une HTAP en classe fonctionnelle OMS II à III.

Ce traitement doit être uniquement instauré et contrôlé par un médecin expérimenté dans la prise en charge de l’hypertension artérielle pulmonaire.

Service Médical Rendu (SMR)

Modéré

Le service médical rendu par ADEMPAS (riociguat), comprimé pelliculé, est modéré en association avec un antagoniste des récepteurs de l’endothéline chez les enfants et adolescents âgés de moins de 18 ans et pesant = 50 kg présentant une HTAP en classe fonctionnelle OMS II à III.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

Compte tenu de :

des résultats observés chez l’enfant par rapport à ceux de l’adulte, dans une étude évaluant la pharmacocinétique du riociguat, suggérant la transposabilité chez l’enfant des résultats cliniques montrés chez l’adulte ;
l’absence de démonstration de l’efficacité clinique, notamment concernant la morbi-mortalité, d’ADEMPAS (riociguat) chez les enfants et adolescents ayant une HTAP de classe fonctionnelle II ou III âgés de moins de 18 ans et pesant au moins 50 kg, en raison de l’absence de données comparatives ;
du profil de tolérance semblant similaire à celui de l’adulte ;

la Commission considère qu’ADEMPAS (riociguat), comprimé pelliculé n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport aux comparateurs pertinents (cf. paragraphe 5.2) dans la stratégie thérapeutique actuelle de prise en charge des enfants et adolescents de moins de 18 ans et pesant plus de 50 kg ayant une hypertension artérielle pulmonaire en classe fonctionnelle II à III.