EVKEEZA (évinacumab) - Hypercholestérolémie homozygote familiale

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 06 mai 2024

Nature de la demande

Réévaluation ASMR

Réévaluation.

L'essentiel

Avis favorable au maintien du remboursement pour le traitement des patients adultes et adolescents âgés de 12 ans et plus atteints d’hypercholestérolémie homozygote familiale, en complément d’un régime alimentaire et d’autres thérapies réduisant le taux de cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-c).

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Chez les adolescents et adultes atteints d’une hypercholestérolémie familiale homozygote non contrôlée par les hypolipémiants disponibles bien conduits et à dose maximale tolérée, EVKEEZA (évinacumab) reste un traitement de dernière intention, en complément d’un régime alimentaire pauvre en graisses, et en association à un traitement oral hypolipémiant optimisé, incluant au moins une statine, l’ézétimibe et un inhibiteur PCSK9 (évolocumab), avec ou sans aphérèse des LDL.

Le résumé des caractéristiques du produit (RCP) et le Plan de Gestion des Risques (PGR) doivent être respectés.

L’usage de ce médicament chez la femme enceinte ou allaitante doit respecter le RCP.

Recommandations particulières

Pour rappel, la Commission recommande le statut de médicament d’exception pour EVKEEZA (évinacumab) dans cette indication.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par EVKEEZA (évinacumab) reste important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

III (modéré)

Compte tenu :

des résultats finaux de l’étude d’extension en ouvert (OLE) avec une durée de suivi du traitement par évinacumab à plus long terme chez 116 patients (durée médiane de suivi de 2 ans avec environ 25 % des patients ayant une durée de suivi de traitement = 2,5 ans) qui montrent un maintien de l’efficacité de l’évinacumab sur la réduction du taux de LDL-c et qui confortent le profil de tolérance jugé favorable de l’évinacumab sans aucun nouveau signal de sécurité observé ;
du besoin médical insuffisamment couvert à disposer de médicaments efficaces et bien tolérés permettant de diminuer le recours aux LDL aphérèses, chez des patients non contrôlés malgré un traitement hypolipémiant optimisé, notamment ceux ayant une mutation bi-allélique sur le gène LDLR dépourvus de récepteurs LDLR fonctionnels ;

la Commission de la Transparence considère qu’EVKEEZA (évinacumab) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie de prise en charge des patients adultes et des adolescents âgés de 12 ans et plus atteints d’hypercholestérolémie familiale homozygote, en complément d’un régime alimentaire et d’autres thérapies réduisant le taux de cholestérol des LDL-c.