EVKEEZA (évinacumab) - Hypercholestérolémie familiale homozygote chez l'enfant de 5 à 11 ans

Le service médical rendu par EVKEEZA (évinacumab) 150 mg/ml, solution à diluer pour perfusion, est important dans l’indication de l’AMM.

Compte tenu :

• de la démonstration d’une réduction du taux de LDL-c de 48,3 % à 24 semaines chez les enfants de 5 à 11 ans ayant une hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo) non contrôlée par une thérapie hypolipémiante optimisée dans une étude de phase Ib/III non comparative mais dont les résultats sont cohérents avec ceux obtenus chez l’adulte et l’adolescent ;
• de l’extrapolation considérée comme valide par l’EMA des données d’efficacité de l’évinacumab aux enfants ayant une HFHo à partir des résultats obtenus chez l’adulte et l’adolescent dans l’étude randomisée, en double aveugle, multicentrique ELIPSE-HoFH qui avaient démontré une réduction du taux de LDL-c de 49 % à 24 semaines ;
• du besoin médical insuffisamment couvert à disposer de médicaments efficaces et bien tolérés chez des enfants non contrôlés malgré un traitement hypolipémiant optimisé, notamment ceux ayant une mutation bi-allélique sur le gène LDLR dépourvus de récepteurs LDLR fonctionnels ;
• du profil de tolérance de l’évinacumab dans la population pédiatrique jugé acceptable à ce jour et cohérent avec celui observé chez les patients adultes et adolescents âgés de 12 ans et plus ;

et malgré :

• l’absence de données comparatives ;
• les incertitudes sur le profil de tolérance de l’évinacumab du fait d’un nouveau mécanisme d’action et d’un recul limité dans la population pédiatrique âgée de 5 à 11 ans ;
• l’absence de données de qualité de vie ;

la Commission considère que EVKEEZA (évinacumab) 150 mg/ml, solution à diluer pour perfusion, apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie de prise en charge des enfants âgés de 5 à 11 ans atteints d’hypercholestérolémie familiale homozygote, en complément d’un régime alimentaire et d’autres thérapies réduisant le taux de cholestérol des LDL-c.