KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) - Mucoviscidose de 2 ans à moins de 6 ans

Opinions on drugs - Posted on May 17 2024

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Extension d'indication.

L'essentiel

Avis favorable au remboursement dans « KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) granulés est indiqué en association avec KALYDECO (ivacaftor) granulés dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 2 ans à moins de 6 ans et porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). »

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Comme chez les patients âgés de 6 ans et plus, KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) est un traitement de fond qui doit être prescrit d’emblée aux patients âgés de 2 ans à moins de 6 ans, atteints de mucoviscidose et porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR.

Dans le traitement des patients âgés de 2 ans à moins de 6 ans, hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d’une mutation du gène CFTR à fonction minimale ou à fonction résiduelle, en l’absence d'alternative thérapeutique, KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) constitue le traitement de référence.

Dans le traitement des patients âgés de 2 ans à moins de 6 ans, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR ou hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d’une mutation dite gating, on ne dispose pas d’étude comparative versus un comparateur cliniquement pertinent dans la tranche d’âge 2 ans à moins de 6 ans permettant de hiérarchiser les traitements. Il est à noter qu’un bénéfice clinique et biologique a été démontré chez les patients âgés de plus de 12 ans par rapport à KALYDECO (ivacaftor) pour les patients porteurs d’une mutation dite gating.

Au total, KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) constitue le traitement de première intention. La durée optimale de ce traitement n’est pas connue, mais il s’agit probablement d’un traitement à vie.

Clinical Benefit

Substantial

Le service médical rendu par KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, 60 mg/40 mg/80 mg (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) granulés en sachet en association avec KALYDECO 59,5 mg, 75 mg (ivacaftor) granulés en sachet est important dans l’indication de l’AMM.

Clinical Added Value

important

Comme chez les patients âgés de 6 ans et plus, que KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, 60 mg/40 mg/80 mg (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) granulés en sachet en association à KALYDECO 59,5 mg, 75 mg (ivacaftor) granulés en sachet apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose des patients âgés de 2 ans à moins de 6 ans homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR ou hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d’une mutation du gène CFTR à fonction minimale.

minor

Comme chez les patients âgés de 6 ans et plus, que KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, 60 mg/40 mg/80 mg (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) granulés en sachet en association à KALYDECO 59,5 mg, 75 mg (ivacaftor) granulés en sachet apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose des patients âgés de 2 ans à moins de 6 ans hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d’une mutation à fonction résiduelle ou d’une mutation dite gating.