LOARGYS (pegzilarginase) - Déficit en arginase 1

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 31 mai 2024

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L'essentiel

Avis favorable au remboursement dans le « traitement du déficit en arginase 1 (ARG1-D), également connu sous le nom d’hyperargininémie, chez les adultes, les adolescents et les enfants âgés de 2 ans et plus ».

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

LOARGYS (pegzilarginase) est un traitement de fond qui doit être prescrit d’emblée dès le diagnostic du déficit en arginase 1 (ARG1-D), chez les adultes, les adolescents et les enfants âgés de 2 ans et plus, et en association avec la prise en charge standard (régime, médicaments chélateurs de l’ammoniaque). LOARGYS (pegzilarginase) constitue le traitement de première intention. La durée optimale de ce traitement n’est pas connue, mais il s’agit probablement d’un traitement à vie.

Le traitement par LOARGYS (pegzilarginase) a un impact probablement positif à tout âge, mais son impact potentiel sur la population pédiatrique semble d’autant plus important que la limitation de l’hyperargininémie chronique devrait avoir un impact positif sur le développement. En l’absence de données l’étayant actuellement, la Commission souligne l’importance de l’existence du registre European Registry and Network for Intoxication Type Metabolic Diseases (E-IMD), qui permettra de recueillir les données des patients atteints d’ARG1-D, dont ceux qui recevront LOARGYS (pegzilarginase) après sa mise à disposition en France.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par LOARGYS (pegzilarginase) est important dans le traitement du déficit en arginase 1 (ARG1-D), également connu sous le nom d’hyperargininémie, chez les adultes, les adolescents et les enfants âgés de 2 ans et plus.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

IV (mineur)

Compte tenu :

de la démonstration de la supériorité de LOARGYS (pegzilarginase) sur le critère de jugement principal, qui était un critère biologique majeur de suivi du traitement, à savoir la variation d’argininémie à 24 semaines par rapport au placebo, tous deux associés à la prise en charge individualisée (régime hypoprotéique ± chélateurs de l’ammoniaque) dans une étude de phase III, randomisée, en double aveugle réalisée chez 32 patients atteints de déficit en arginase 1, et âgés de 2 à 29 ans (âge moyen 10,7 ans),
du profil de tolérance de LOARGYS (pegzilarginase) qui apparait favorable avec un recul limité,
de l’absence de démonstration d’un bénéfice de LOARGYS (pegzilarginase) sur l’atteinte neurocognitive ou motrice,
des résultats exploratoires sur l’allègement du traitement de fond, particulièrement contraignant, en parallèle des taux d’argininémie,
des résultats exploratoires sur la qualité de vie dans cette maladie à fort impact sur la qualité de vie,

la Commission considère que LOARGYS (pegzilarginase) 5 mg/ml, solution injectable/pour perfusion apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle.