AGAMREE (vamorolone) - Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 18 juin 2024

Nature de la demande

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Primo-inscription.

L'essentiel

Avis favorable au remboursement dans le « traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients âgés de 4 ans ou plus. »

Quel progrès ?

Pas de progrès par rapport aux médicaments à base de prednisone.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Compte tenu de l’étude comparative versus placebo et versus prednisone qui n’a pas permis de comparer de façon robuste la vamorolone et la prednisone, il n’est pas possible de hiérarchiser AGAMREE (vamorolone) par rapport aux spécialités à base de prednisone recommandées et utilisées hors AMM.

Dans ce contexte, AGAMREE (vamorolone) est une option thérapeutique dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients âgés de 4 ans ou plus, dans le respect des recommandations du protocole national de diagnostic et de soins2 qui préconisent de débuter les corticoïdes chez un enfant marchant, au moment où le développement moteur stagne (phase de plateau, qui précède le déclin des fonctions motrices), soit habituellement entre 5 et 6 ans.

Service Médical Rendu (SMR)

Modéré

Le service médical rendu par AGAMREE 40 mg/mL (vamorolone), suspension buvable, est modéré dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

Compte tenu :

des résultats non exploitables de la comparaison vamorolone versus prednisone, prévue dans la hiérarchie des critères de jugement secondaires de l’étude comparative versus placebo et versus prednisone,
des résultats de supériorité du vamorolone versus placebo sur le critère de jugement principal, à savoir la différence du temps de mise en station debout (TTSTAND) par rapport à l’inclusion dans l’étude chez les patients traités par vamorolone 6 mg/kg versus placebo à la semaine 24,
de l’absence de résultat exploitable dans cette étude sur les critères de qualité de vie, car uniquement évalués de façon descriptive,
du profil de tolérance de la vamorolone dans l’étude versus placebo et versus prednisone qui n’apparait pas plus favorable que celui de la prednisone, en particulier, au même titre que pour les corticoïdes une prise de poids a été constatée sous vamorolone,
des incertitudes sur la tolérance de la vamorolone à long terme, en particulier l’analyse sur un temps restreint de 30 mois ne permet pas d’affirmer l’effet positif attendu sur la croissance des enfants, et l’on ne dispose pas de données sur un éventuel effet du vamorolone sur la puberté,

la Commission considère qu’AGAMREE 40 mg/mL (vamorolone), suspension buvable, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport aux médicaments à base de prednisone utilisés hors AMM, mais recommandés dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.