ZTALMY (ganaxolone) - Epilepsie

Primo-inscription.

L'essentiel

Avis favorable au remboursement en traitement adjuvant des crises d’épilepsie associées au trouble du déficit en kinases dépendantes des cyclines 5 (CDKL5) (CDD) chez les patients âgés de 2 à 17 ans uniquement en cas d’épilepsie pharmacorésistante.

Avis défavorable au remboursement dans les autres situations couvertes par l’indication AMM.

Quel progrès ?

Pas de progrès dans la prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Au regard :

• de la démonstration de l’efficacité de ZTALMY (ganaxolone) par rapport au placebo, tous deux en traitement adjuvant, uniquement sur la fréquence totale des crises convulsives motrices majeures à court terme (17 semaines) avec une quantité d’effet modeste,
• de l’absence de différence statistiquement significative démontrée par rapport au placebo, tous deux en traitement adjuvant, sur le critère de jugement secondaire hiérarchisé de taux de répondeurs (réduction d’au moins 50% du nombre des crises),
• et en l’absence de données disponibles par rapport à un autre antiépileptique dans un contexte de pharmacorésistance élevée (7 antiépileptiques antérieurs reçus en médiane),

la Commission considère que ZTALMY (ganaxolone) est une option thérapeutique dans le traitement des crises d’épilepsie associées au trouble du déficit en CDKL5, chez les patients âgés de 2 à 17 ans pharmacorésistants.

Dans les autres situations de l’indication de l’AMM, à savoir les patients âgés de 2 à 17 ans non pharmacorésistants atteints de trouble du déficit en CDKL5, compte-tenu des données limitées dans cette population, la Commission considère que ZTALMY (ganaxolone) n’a pas de place dans la stratégie thérapeutique.