SPINRAZA (nusinersen sodique) - Amyotrophie spinale

Réévaluation à la demande de la CT.

L'essentiel

Avis favorable au remboursement :

• « chez les patients pédiatriques présymptomatiques avec une amyotrophie spinale 5q génétiquement confirmée et ayant 2 à 3 copies du gène SMN2,
• amyotrophie spinale 5q de types 1, 2 et 3 »

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge :

• des patients pédiatriques présymptomatiques avec une amyotrophie spinale 5q génétiquement confirmée et ayant 2 à 3 copies du gène SMN2,
• de l’amyotrophie spinale 5q de types 1, 2.

Pas de progrès dans la prise en charge de l’amyotrophie spinale 5q de type 3.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Dans le périmètre du remboursement :

Les nouvelles données disponibles ne sont pas de nature à modifier la place dans la stratégie thérapeutique de SPINRAZA (nusinersen).

En raison de la complexité de la prise en charge de cette maladie, la décision de traitement par SPINRAZA (nusinersen) doit être prise au cas par cas lors de réunions de concertation pluridisciplinaire au sein des centres de référence et de compétences des maladies neuromusculaires de la filière FILNEMUS. L’utilisation de ce médicament est réservée aux médecins hospitaliers spécialistes en neurologie ou pédiatrie de la SMA.

En l’absence de comparaison par rapport à ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) et EVRYSDI (risdiplam), le choix entre ces trois traitements devrait être fait en prenant en compte :

• l’âge des patients, dans un contexte où il est important de débuter un traitement de la SMA le plus rapidement possible et idéalement chez des patients présymptomatiques[1],
• l’état clinique du patient,
• les comorbidités au regard du profil de tolérance de chaque traitement,
• le type de SMA et le nombre de copies du gène SMN2,
• les modalités d’administration différentes de ces médicaments,
• ainsi que le choix des familles.

Chez les patients pédiatriques présymptomatiques ayant une amyotrophie spinale génétiquement confirmée avec 2 à 3 copies du gène SMN2, SPINRAZA (nusinersen) est un traitement de 1ère intention, au même titre que ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec).

Dans l’amyotrophie spinale 5q de type 1, SPINRAZA (nusinersen) est un traitement de 1ère intention, au même titre que ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) et EVRYSDI (risdiplam). La décision de prescription de SPINRAZA (nusinersen) doit être discutée au cas par cas dans l’amyotrophie spinale de type 1 sévère, ayant débuté avant l’âge de 3 mois, en prenant en compte notamment l’existence d’un syndrome restrictif respiratoire sévère.

Dans l’amyotrophie spinale 5q de type 2, SPINRAZA (nusinersen) est un traitement de 1ère intention, au même titre qu’EVRYSDI (risdiplam). Ces deux médicaments sont à privilégier car ils ont démontré une efficacité chez ces patients. ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) est une option thérapeutique chez ces patients.

Dans l’amyotrophie spinale 5q de type 3, dans son avis initial, la Commission avait précisé que la place de SPINRAZA (nusinersen) dans la stratégie thérapeutique est mal établie dans l’amyotrophie spinale 5q type 3, en l’absence de démonstration probante d’efficacité. Les nouvelles données fournies dans le cadre de cette réévaluation restent non démonstratives d’une efficacité, toutefois SPINRAZA (nusinersen) est un traitement de 1ère intention au même titre qu’EVRYSDI (risdiplam).

La durée de traitement ainsi que les conditions d’arrêt ne sont pas connues.

Dans ce contexte, et conformément au RCP, la Commission considère que l’arrêt du traitement notamment devant une inefficacité thérapeutique sur la fonction motrice et/ou respiratoire doit être envisagé et discuté de façon collégiale, au cas par cas, au sein des centres de référence et de compétence des maladies neuromusculaires.

Dans le périmètre inclus dans l’AMM mais non retenu pour le remboursement :

Pour rappel, SPINRAZA (nusinersen) n’a pas de place dans la stratégie thérapeutique de prise en charge l’amyotrophie spinale de type 4.

Recommandations particulières

En raison de la complexité de la prise en charge de cette maladie rare et des risques liés à l’administration de SPINRAZA (nusinersen), la Commission recommande en plus des mesures inscrites dans le RCP que :

• la décision de traitement et d’arrêt du traitement soit prise au cas par cas lors de réunions de concertation pluridisciplinaire au sein des centres de référence et de compétences des maladies neuromusculaires de la filière FILNEMUS,
• l’utilisation de ce médicament soit réservée aux médecins hospitaliers spécialistes en neurologie ou pédiatrie de la SMA,
• SPINRAZA (nusinersen) soit administré avec une organisation des soins dans des unités de soins spécifiques au niveau des centres experts lors d’une séance d’hôpital de jour.