Favoriser l’accès aux actes innovants : la HAS impulse un nouvel élan au RIHN

La HAS a été saisie par le ministère chargé de la Santé pour évaluer des actes onéreux inscrits sur le référentiel des actes innovants hors nomenclature (RIHN), en vue de leur prise en charge de droit commun.
Elle publie aujourd’hui l’évaluation des actes de séquençage haut débit de panels de gènes dans la prise en charge du cancer du poumon, d'une GIST (tumeur stromale gastro-intestinale) et de la leucémie lymphoïde chronique. Cette première série de trois publications s’inscrit dans un vaste programme pluriannuel de 127 évaluations d’actes de biologie moléculaire couvrant près de 900 situations cliniques ; programme construit en concertation avec tous les acteurs concernés, après enquêtes de pratique.
À compter de la rentrée, la HAS sera par ailleurs impliquée dans les procédures d’inscription et de radiation des actes au RIHN. En contribuant activement à relancer le caractère dynamique de cet outil de soutien à l’innovation, la HAS confirme son engagement à favoriser un accès précoce et équitable des patients à l’innovation en santé.

Le RIHN : un dispositif de prise en charge précoce d’actes innovants à redynamiser

Le référentiel des actes innovants hors nomenclature (RIHN) est un dispositif de prise en charge financière dérogatoire et transitoire des actes innovants de biologie médicale et d'anatomocytopathologie, conditionnée à la réalisation d’un recueil de données. Mis en place en 2015 par le ministère chargé de la Santé, il est en cours de réforme afin de lui permettre d’assurer son rôle de soutien dynamique à l’innovation. Très peu de recueils de données ont en effet été mis en œuvre depuis 2015. Cela a fortement limité les évaluations en sortie de RIHN en vue du remboursement par l’Assurance maladie. Un stock d’actes bloqués sur le RIHN s’est constitué, saturant l’enveloppe fermée de financement annuelle et rendant impossible le financement de nouveaux actes innovants. Cela a également altéré l’équité d’accès aux actes inscrits sur le RIHN, puisque seuls certains établissements de santé peuvent, une fois l’enveloppe nationale consommée, prendre en charge de tels actes sur leur propre budget. C’est dans ce contexte que la HAS a été saisie en octobre 2021 par le ministère chargé de la Santé pour évaluer les actes les plus onéreux inscrits sur le RIHN, en vue de leur transfert vers la prise en charge financière de droit commun (inscription à la nomenclature des actes de biologie médicale, NABM, ou à la classification commune des actes médicaux, CCAM). La sortie du RIHN de ces actes libèrera des marges, à l’intérieur du RIHN, pour prendre en charge de nouveaux actes réellement innovants.

Des enquêtes nationales de pratiques et de la concertation avec tous les acteurs pour cadrer et prioriser les évaluations à mener

Les onze actes les plus onéreux du RIHN à évaluer par la HAS relèvent de deux techniques de biologie moléculaire, utilisées potentiellement à des fins de diagnostic, de pronostic, de décision thérapeutique ou de suivi, dans trois champs :

• les cancers ➡️ séquençage haut débit de panels de gènes en génétique somatique (non héréditaire) ;
• les maladies rares ➡️ séquençage haut débit de panels de gènes en génétique constitutionnelle (héréditaire) ;
• les maladies infectieuses ➡️ tests par amplification des acides nucléiques (TAAN) dont les plus connus sont les PCR (Polymerase Chain Reaction en anglais) pour la détection d’agents infectieux.

Compte tenu du caractère générique des libellés des actes inscrits sur le RIHN, la HAS a procédé en trois temps.

Des enquêtes nationales de pratique ont d’abord été menées auprès des structures et professionnels concernés, dans chacun des trois champs. Elles ont permis de recenser et de caractériser l’usage actuel en soins courants en France des actes du RIHN à évaluer : actes effectués (compositions des panels de gènes séquencés ou agents infectieux recherchés par TAAN), contexte médical (indication, population, finalité clinique), ancienneté de la pratique, volume d'activité, utilisation éventuelle de matériels commercialisés dédiés, place de l’acte par rapport à la pratique antérieure (degré de substitution, avantages, limites)…

Sur la base de chacun des trois états des lieux ainsi réalisés, des réunions de concertation avec les parties prenantes professionnelles et associatives ont alors été organisées pour définir le périmètre d’évaluation par groupe d’indications et prioriser les évaluations selon des critères collectivement établis.

Il ressort de ce travail préparatoire un vaste programme pluriannuel de 127 évaluations d’actes de biologie moléculaire couvrant près de 900 situations cliniques identifiées par les enquêtes de pratiques.

Focus sur les évaluations des actes de séquençage haut débit ciblé en génétique somatique des cancers

La HAS publie aujourd’hui les résultats de la première série d’évaluations des actes de séquençage haut débit ciblé en oncologie somatique, dans trois situations cliniques : le cancer du poumon, la GIST (tumeur stromale gastro-intestinale) et la leucémie lymphoïde chronique (LLC).

Le séquençage haut débit ciblé est une technique d’analyse du génome des cellules cancéreuses prélevées sur le patient qui permet de détecter des altérations génétiques (mutations, délétions…) survenues dans la tumeur, dans l’objectif en particulier de prédire la réponse à un traitement ciblé.

Sont mis en ligne pour chacun de ces trois cancers un rapport d’évaluation et l’avis de la HAS sur la composition des panels de gènes remboursables par l'Assurance maladie, en tenant compte de leur pertinence et de leur valeur ajoutée.

La HAS publie également à cette occasion :

• les résultats de l’enquête de pratiques concernant les actes de séquençage haut débit en génétique somatique des cancers ; il est à noter que celle-ci a bénéficié d’un bon taux de réponse (79 %) avec une excellente représentativité nationale ;
• la programmation des évaluations dans ce champ ; elles sont réalisées par vague de trois menées en parallèle et portent, pour chaque vague, sur un cancer solide fréquent, un cancer rare et/ou pédiatrique et une hémopathie maligne ; trois nouvelles évaluations seront publiées fin 2024 ; 27 seront réalisées au total d’ici 2026 ;
• et les principes d’évaluation des actes de séquençage haut débit ciblé (panels de gènes) sur le RIHN pour la génétique somatique des cancers ; ces principes définissent les modalités de primo-évaluation permettant notamment d’établir la composition initiale pertinente d’un panel de gènes remboursable ; ils établissent également une procédure dynamique d’actualisation de la composition des panels de gènes remboursés précédemment définis.

Perspectives

La HAS publiera à l’automne les trois premières évaluations de TAAN pour la détection d’agents infectieux et fin 2024/début 2025 les trois premières évaluations des actes de séquençage haut débit en génétique constitutionnelle, ouvrant ainsi dans ces deux autres champs le cycle pluriannuel d’évaluation des actes du RIHN en vue de leur intégration dans le panier de soins remboursable. Les travaux sur les actes les plus onéreux du RIHN actuel se poursuivront sur les deux prochaines années.

La HAS sera par ailleurs désormais impliquée dans les procédures d’inscription de nouveaux actes au RIHN selon des modalités similaires à celles qui sont appliquées pour le forfait innovation et qui ont fait leurs preuves. Ainsi, dès fin septembre 2024, les conseils nationaux professionnels et les exploitants industriels pourront soumettre au fil de l’eau de nouvelles demandes d’inscription au RIHN via la plateforme EVActe. Un rendez-vous de l’innovation HAS sera organisé pour les accompagner dans ce processus.