TRECONDI (tréosulfan) - Hématologie, greffe

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 05 sept. 2024

Nature de la demande

Extension d'indication

Extension d'indication.

L'essentiel

Avis favorable au remboursement dans l’indication : « le tréosulfan en association avec la fludarabine est indiqué comme traitement de conditionnement préalable à une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (CSH) chez les patients pédiatriques atteints de pathologies non malignes âgés de plus d’1 mois ».

Quel progrès ?

Pas de progrès dans la prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

TRECONDI (tréosulfan) en association à la fludarabine constitue une nouvelle option thérapeutique, comme protocole de conditionnement préalable à une allogreffe de CSH chez les patients pédiatriques (âgés de plus d’un mois) atteints de pathologies non malignes comme traitement de conditionnement préalable à une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (CSH).

En l’absence de démonstration de supériorité par rapport au busulfan, la place de TRECONDI (tréosulfan) en association à la fludarabine ne peut être définie par rapport aux autres protocoles de conditionnements utilisés en pédiatrie.

Pour rappel, faute de donnée, TRECONDI (tréosulfan) n’a pas de place dans la stratégie thérapeutique chez les patients adultes atteints de pathologies non malignes.

Service Médical Rendu (SMR)

Faible	Le service médical rendu par TRECONDI (tréosulfan) en association à la fludarabine est faible chez les patients pédiatriques (âgés de plus d’un mois) atteints de pathologies non malignes comme traitement de conditionnement préalable à une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (CSH).
Insuffisant	Le service médical rendu par TRECONDI (tréosulfan) en association à la fludarabine est insuffisant dans le reste de l’indication couverte par l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

Compte tenu :

de la qualité peu robuste de la démonstration de l’efficacité de TRECONDI (tréosulfan) en association à la fludarabine fondée sur les données d’une étude descriptive de phase II ;
de l’absence de donnée permettant de conclure à une amélioration de la survie globale, de la qualité de vie ou à une meilleure tolérance de l’association tréosulfan-fludarabine par rapport à l’association busulfan-fludarabine ;
de l’absence de donnée de comparaison versus les protocoles de conditionnement utilisés en pédiatrie ;
du besoin médical important partiellement couvert à cette ligne de traitement ;

la Commission considère que TRECONDI (tréosulfan) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (paragraphe 5.2).