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AYVAKYT (avapritinib) - Mastocytose systémique indolente

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 05 sept. 2024

Nature de la demande

Extension d'indication

Extension d'indication.

L'essentiel

Avis favorable au remboursement dans « le traitement des patients adultes atteints de mastocytose systémique indolente accompagnée de symptômes modérés à sévères qui ne sont pas contrôlés de façon adéquate par un traitement symptomatique. »

 

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge.

 

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

AYVAKYT (avapritinib) est une nouvelle modalité de prise en charge des patients adultes atteints de mastocytose systémique indolente accompagnée de symptômes modérés à sévères qui ne sont pas contrôlés de façon adéquate par un traitement symptomatique.


Service Médical Rendu (SMR)
Modéré

Le service médical rendu par AYVAKYT 25 mg (avapritinib), comprimé pelliculé, est modéré dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)
IV (mineur)

Compte-tenu :

  • d’une démonstration de la supériorité d’AYVAKYT (avapritinib) par rapport au placebo, administrés en association aux meilleurs soins de soutien sur :
    • la variation moyenne du score TSS ISM-SAF entre l’inclusion et la semaine 24, critère de jugement principal (la différence absolue = -6,43 points, IC95%= [-10,90, -1,96], p =0,003),
    • les cinq critères de jugement secondaires hiérarchisés, notamment le pourcentage des patients ayant une réduction ≥ 50 % du TSS ISM-SAF (24,8 % dans le groupe avapritinib 25 mg versus 9,9 % dans le groupe placebo, OR = 3,10, IC95%= [1,24 ;8,64]), p=0,005),

et malgré :

  • la pertinence clinique limitée de la différence observée entre le groupe avapritinib et le groupe placebo, en termes de variation moyenne du score TSS ISM-SAF entre l’inclusion et la semaine 24, critère de jugement principal (-6 points de score TSS ISM-SAF mesuré sur une échelle de 110 points),
  • l’absence de corrélation établie entre les critères de jugement secondaires concernant les biomarqueurs et la réponse clinique (taux de tryptase sérique, la réduction de la fraction de l'allèle variant KIT D816V et la réduction des mastocytes dans la moelle osseuse),
  • l’absence de comparaison lors du suivi supplémentaire de près d’un an (partie 3 de l’étude),
  • le caractère exploratoire des données de qualité de vie,
  • le profil de tolérance essentiellement marqué par la survenue de réactions anaphylactiques, qui sont également des manifestations fréquentes de la mastocytose systémique indolente,
  • les données de tolérance limitées en termes de durée de recul avec un suivi médian de moins de 2 ans,

la Commission considère que AYVAKYT (avapritinib) 25 mg, comprimé pelliculé, apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (paragraphe 2.2).

Version Anglaise

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