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LUXTURNA (voretigene neparvovec) - Dystrophie rétinienne héréditaire

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 05 sept. 2024

Nature de la demande

Réévaluation suite à résultats étude post-inscription

Réévaluation à la demande de la CT.

 

L'essentiel

Avis favorable au remboursement dans « le traitement des patients adultes et des enfants présentant une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire résultant de mutations bi-alléliques confirmées du gène RPE65 et possédant suffisamment de cellules rétiniennes viables ».

 

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique par rapport à la prise en charge.

 

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

LUXTURNA (voretigene neparvovec) est un traitement de 1re intention chez les adultes et les enfants ayant une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire résultant de mutations bi-alléliques (homozygotes et hétérozygotes composites) confirmées du gène RPE65 et possédant suffisamment de cellules rétiniennes viables. La décision de mise sous traitement doit faire l’objet d’une réunion de concertation pluridisciplinaire (RCP).

 

Recommandations particulières

La décision de mise sous traitement doit faire l’objet d’une réunion de concertation pluridisciplinaire et doit reposer sur un faisceau d’examens, comportant notamment la détermination du nombre de cellules rétiniennes viables suffisant, un test génétique, des examens d’imagerie (tomographie en cohérence optique, optique adaptative), un électrorétinogramme et des examens psychophysiques tels que la pupillométrie, l’acuité visuelle, le seuil de sensibilité en lumière blanche plein champ et le champ visuel et, si le centre en est équipé, un test de mobilité en ambiance lumineuse variable.

La prescription est réservée aux seuls centres de référence habilités de la filière SensGene.


Service Médical Rendu (SMR)
Important

Le service médical rendu par LUXTURNA 5 x 10^12 génomes de vecteur/ml, solution à diluer, reste important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)
II (important)

Prenant en compte :

  • le besoin médical non couvert dans une maladie invalidante et évoluant vers la cécité en l’absence d’autres traitements à visée curative,
  • la qualité de la démonstration de l’efficacité de LUXTURNA (voretigene neparvovec) dans l’étude de phase III 301 versus l’absence de traitement, randomisée, multicentrique, et malgré le caractère ouvert de l’étude,
  • la pertinence du critère de jugement principal évaluant la vision fonctionnelle des patients par un test de mobilité en ambiance lumineuse variable (MLMT) et la pertinence clinique de l’effet observé après 1 an de suivi par rapport à l’absence de traitement,
  • les données de suivi à long terme dans 3 études (prolongation de l’étude 301 avec données exploitables jusqu’à 6 ans de recul, étude PASS PERCEIVE à partir des données du registre international sur 198 patients avec un suivi 1-2 ans voire 1 année supplémentaire pour les patients français et une étude observationnelle LIGHT sur 12 patients avec un suivi ≥ 1 an) montrant le maintien des réponses cliniques sur les tests de mobilité, le seuil de sensibilité en lumière blanche plein champ et champ visuel,
  • une tolérance globalement inchangée depuis la commercialisation,

malgré :

  • l’absence de démonstration robuste d’un effet de LUXTURNA (voretigene neparvovec) sur la qualité de vie,
  • la survenue fréquente d’une atrophie chorio-rétinienne progressive ayant eu peu d’impact sur l’évaluation des critères de jugement mais dont l’évolution à long terme doit être évaluée,

la Commission considère que l’amélioration du service médical rendu par LUXTURNA 5 x 10^12 génomes de vecteur/ml (voretigene neparvovec), solution à diluer injectable, reste importante (ASMR II) dans la prise en charge des patients adultes et pédiatriques ayant une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire résultant de mutations bi-alléliques confirmées du gène RPE65 et possédant suffisamment de cellules rétiniennes viables.

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