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ABECMA (idecabtagene vicleucel) - Myélome multiple

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 05 sept. 2024

Nature de la demande

Extension d'indication

Extension d'indication.

 

L'essentiel

Avis favorable au remboursement pour « le traitement des patients adultes atteints d’un myélome multiple en rechute et réfractaire ayant reçu au moins deux traitements antérieurs, incluant un agent immunomodulateur (IMID), un inhibiteur du protéasome (IP) et un anticorps anti-CD38, et dont la maladie a progressé pendant le dernier traitement ».

 

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge.

 

Quelle place dans la statégie thérapeutique ?

ABECMA (idecabtagene vicleucel) est une option de traitement des patients adultes atteints d’un myélome multiple en rechute et réfractaire ayant reçu au moins deux traitements antérieurs, incluant un agent immunomodulateur, un inhibiteur de protéasome et un anticorps anti CD38, et dont la maladie a progressé pendant le dernier traitement.

Chez les patients ayant reçu au moins trois traitements antérieurs, incluant un agent immunomodulateur, un inhibiteur de protéasome et un anticorps anti CD38, et dont la maladie a progressé pendant le dernier traitement, sa place vis-à-vis de CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel) et des anticorps bispécifiques (teclistamab, elranatanab et talquetamab) ne peut pas être précisée. La Commission rappelle néanmoins qu’en l’état actuel des données, le niveau de preuve pour ABECMA (idecabtagene vicleucel) est supérieur (essai clinique randomisé, versus étude non comparative).

En raison des délais de mise à disposition du produit (comprenant le temps de la détermination de l’éligibilité du patient à un traitement par cellules CAR-T, la leucaphérèse, la production des cellules génétiquement modifiées, l’acheminement des CAR-T depuis et vers le centre traitant, l’éventuel bridging, la chimiothérapie lymphodéplétive jusqu’à la réinjection) et de la toxicité significative à court terme, les patients éligibles à ABECMA (idecabtagene vicleucel) doivent avoir un état général et une espérance de vie compatibles avec ces délais.

La Commission rappelle également que :

  • compte tenu de la fréquence élevée d’événements indésirables de grades ≥ 3 (93 % des patients), avec en particulier des syndromes de relargage cytokinique, des effets indésirables neurologiques et infectieux et des séjours possibles en réanimation, mais aussi des contraintes liées à la nécessité d’une hospitalisation longue ainsi qu’à l’éloignement éventuel du centre autorisé, l’information des patients sur ces contraintes et les risques encourus est primordiale,
  • ABECMA (idecabtagene vicleucel) doit être administré dans un établissement de santé spécifiquement autorisés pour l’utilisation des CAR-T,
  • le résumé des caractéristiques du produit (RCP) et le plan de gestion des risques (PGR) doivent être respectés et une surveillance particulière pendant et après le traitement est requise.

 

Recommandations particulières

Recommandations particulières au vu des exigences de qualité et de sécurité des soins liées au médicament

L’utilisation d’ABECMA (idecabtagene vicleucel) est limitée à un nombre restreint de centres de santé compte tenu de la complexité de la procédure, comme précisé dans l’arrêté du 28 juin 2024. Dans ce contexte, la Commission rappelle l’importance d’une prise en charge globale (incluant notamment les déplacements et les hébergements à proximité des établissements de santé qualifiés, lorsque nécessaire) comme relayé par les associations de patients et d’usagers.

 

Autres demandes

La Commission attire l’attention sur l’intérêt pour les patients et leurs aidants le cas échéant, de disposer d’une information adaptée à la complexité de la procédure CAR-T et aux risques encourus par le patient.


Service Médical Rendu (SMR)
Important

Le service médical rendu par ABECMA (idecabtagene vicleucel) est important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)
IV (mineur)

Compte-tenu :

  • de la démonstration dans une étude de phase 3, randomisée, en ouvert, de la supériorité d’ABECMA (idecabtagene vicleucel) par rapport à un traitement au choix de l’investigateur, parmi 5 protocoles différents, en termes de :
    • survie sans progression évaluée par un comité de relecture indépendant selon les critères IMWG : HR=0,49 [IC95% : 0,38-0,65], avec une médiane de 13,3 mois (min-max : 11,8-16,1) dans le groupe ABECMA (idecabtagene vicleucel), et de 4,4 mois (min-max : 3,4-5,9) dans le groupe traitement au choix de l’investigateur, soit une estimation ponctuelle de la différence absolue de 8,9 mois ;
    • taux de réponse globale évalué par un comité de relecture indépendant selon les critères IMWG : OR=3,5 [IC95% : 2,1-5,9] ;

et malgré :

  • la réalisation en ouvert de l’étude, ayant entraîné des biais d’évaluation possible, et notamment l’évaluation des décisions de traitement ;
  • le fait que les patients du groupe traitement au choix de l’investigateur pouvaient recevoir un traitement reçu antérieurement (sauf le dernier traitement reçu) ;
  • l’absence de pertinence clinique du taux de réponse globale dans ce contexte, compte tenu notamment de l’absence de démonstration de sa transposabilité sur la durée de survie globale ou l’amélioration de la qualité de vie ;
  • l’absence de démonstration, en l’état actuel du dossier, d’un impact sur la survie globale, dans une maladie au stade avancé au pronostic défavorable ;
  • l’absence de conclusion formelle pouvant être tirée des résultats de qualité de vie ;
  • du profil de tolérance, marqué notamment par une toxicité significative ;

la Commission considère qu’ABECMA (idecabtagene vicleucel) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (cf. 5 .2).

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