SKYCLARYS (omavéloxolone) - Ataxie de Friedreich

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 24 sept. 2024

Nature de la demande

Inscription

Primo-inscription.

L'essentiel

Avis favorable au remboursement dans le « traitement de l’ataxie de Friedreich chez les adultes et les adolescents âgés de 16 ans et plus ».

Quel progrès ?

Pas de progrès thérapeutique dans la prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

SKYCLARYS (omavéloxolone) est la seule spécialité disposant actuellement d’une AMM dans l’ataxie de Friedreich.

Le résumé des caractéristiques du produit (RCP) et le Plan de Gestion des Risques (PGR) doivent être respectés.

Recommandations particulières

La Commission souhaite la mise en place d’un registre national des patients ayant une ataxie de Friedreich à partir de la base BNDMR. La Commission recommande que le recueil des données soit défini en collaboration étroite avec les centres de référence et de compétence.

Service Médical Rendu (SMR)

Modéré

Le service médical rendu par SKYCLARYS 50 mg (omavéloxolone), gélule, est modéré dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

Compte tenu :

des réserves sur la pertinence clinique de l’effet observé versus placebo sur le score d’évaluation neurologique mFARS chez les patients sans déformation « pieds creux » de l’étude MOXIe partie 2 (-2,4 points, IC95% [-4,31 ; -0,50]) et de l’absence de mise en évidence de différence versus placebo sur les critères d’évaluation secondaires hiérarchisés,
des incertitudes sur la transposabilité des résultats à l’ensemble des patients ayant une ataxie de Friedreich, notamment aux patients ayant une cardiomyopathie avancée, un diabète non contrôlé ou une forme évoluée de la maladie,
des réserves émises sur le niveau de preuve et l’interprétation des résultats issus des données de comparaison indirecte,
de la fréquence des effets indésirables rapportés et la mise en évidence de risques de lésion hépatique et d’insuffisance cardiaque congestive,
et malgré un besoin médical majeur de disposer de médicaments efficaces et bien tolérés chez ces patients,

la Commission considère que SKYCLARYS 50 mg (omavéloxolone), gélule, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique de l’ataxie de Friedreich.