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L'essentiel

Avis favorable au remboursement uniquement dans « le traitement des adultes atteints d’hypoparathyroïdie chronique pour lesquels une thérapie substitutive en PTH est nécessaire et qui ne sont pas contrôlés de manière optimale par le traitement vitamino-calcique »

Avis défavorable au remboursement dans les autres situations couvertes par l’indication AMM.

 

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge des adultes atteints d’hypoparathyroïdie chronique pour lesquels une thérapie substitutive en PTH est nécessaire et qui ne sont pas contrôlés de manière optimale par le traitement vitamino-calcique.

 

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Dans le périmètre du remboursement :

Selon le PNDS de juillet 20172, le traitement de l’HPT chronique repose sur les dérivés hydroxylés de la vitamine D (alfacalcidol ou calcitriol) et sur la supplémentation orale en calcium. Environ 20 à 30 % des patients continuent de présenter des symptômes réfractaires ou des complications biologiques difficiles à gérer, comme l'hypercalciurie et l'hyperphosphatémie qui génèrent des complications à moyen et long termes. Ainsi, le traitement par YORVIPATH (palopegtériparatide) est un traitement de seconde intention, à réserver aux patients qui ne sont pas contrôlés de manière optimale par le traitement vitamino-calcique.

Dans le périmètre inclus dans l’AMM mais non retenu pour le remboursement :

YORVIPATH (palopegtériparatide) n’a pas de place dans la stratégie thérapeutique chez les patients qui sont contrôlés de manière optimale par le traitement vitamino-calcique.

 

Recommandations particulières

Compte tenu d’une adaptation posologique délicate (risques d’hypo ou d’hypercalcémie), le traitement doit être instauré et supervisé par des médecins ou des professionnels de la santé qualifiés et expérimentés dans le diagnostic et la prise en charge de patients atteints d’hypoparathyroïdie.


Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par YORVIPATH (palopegtériparatide) est important dans le traitement des adultes atteints d’hypoparathyroïdie chronique pour lesquels une thérapie substitutive en PTH est nécessaire et qui ne sont pas contrôlés de manière optimale par le traitement vitamino-calcique .

Insuffisant

Le service médical rendu par YORVIPATH (palopegtériparatide) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale au regard des alternatives disponibles dans les autres indications de l’AMM.


Amélioration du service médical rendu (ASMR)

IV (mineur)

Compte tenu :

  • de la démonstration dans une étude de phase III, de la supériorité de YORVIAPTH (palopegtériparatide) par rapport au placebo, en addition à un traitement conventionnel (supplémentation en calcium et dérivés hydroxylés de la vitamine D), sur un critère de jugement multiple comprenant le taux de calcium sérique ajusté à l’albumine dans l’intervalle des valeurs normales, l’indépendance vis-à-vis des dérivés hydroxylés de la vitamine D, l’indépendance vis-à-vis des doses thérapeutiques de calcium et l’absence d’augmentation du médicament d’étude prescrit, chez 78,8 % des patients du groupe palopegtériparatide versus 4,8 % des patients du groupe placebo, p<0,0001 ;
  • de la démonstration de la supériorité du palopegtériparatide également sur les critères de jugement secondaires hiérarchisés de qualité de vie, via le score HPES et le SF-36 ;
  • du profil de tolérance qui apparait favorable, marqué principalement par des événements indésirables modérés et principalement des réactions au site d’injection, des céphalées ;
  • des incertitudes sur la prévention des complications rénales ou symptômes neuromusculaires, non démontrés dans l’étude, notamment considérant la durée de suivi courte des patients dans l’étude de phase III à savoir 26 semaines ;
  • du besoin médical partiellement couvert par les alternatives disponibles, mais insuffisamment couvert chez les patients qui ne seraient plus contrôlés de manière optimale par le traitement standard, à savoir le calcium et la vitamine D ;

la Commission considère que YORVIPATH (palopegtériparatide) apporte une amélioration mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle.


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