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INREBIC (fédratinib) - Splénomégalie et symptômes de la myélofibrose

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 10 oct. 2024

Nature de la demande

Réévaluation SMR et ASMR

Réévaluation à la demande du laboratoire.

 

L'essentiel

Avis favorable au maintien du remboursement dans « le traitement de la splénomégalie ou des symptômes liés à la maladie chez les patients adultes atteints de myélofibrose primitive, de myélofibrose secondaire à une polyglobulie de Vaquez ou une thrombocytémie essentielle qui ont été traités par ruxolitinib. »

 

Quel progrès ?

Pas de progrès dans la prise en charge.

 

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Chez les patients ayant été traités par le ruxolitinib, INREBIC (fédratinib) reste une option de traitement de la splénomégalie ou des symptômes liés à la maladie chez les patients adultes atteints de myélofibrose primitive, de myélofibrose secondaire à une polyglobulie de Vaquez ou une thrombocytémie essentielle. Il persiste cependant, des incertitudes sur son apport dans ce contexte du fait de la définition non consensuelle de la résistance au ruxolitinib.

Considérant le risque de survenue d’encéphalopathie de Wernicke identifié au cours des études cliniques, le RCP mentionne l’importance d’évaluer puis de surveiller le taux de thiamine avant de commencer le traitement par fédratinib puis périodiquement pendant le traitement. Comme précisé dans le RCP, toute modification de l’état mental notamment une confusion mentale ou une atteinte de la mémoire doit éveiller une suspicion d’encéphalopathie potentielle, y compris d’une encéphalopathie de Wernicke, et donner lieu à une évaluation complète, incluant un examen neurologique, un dosage des taux de thiamine ainsi que des examens d’imagerie (voir rubriques 4.2 et 4.8 du RCP).

La place d’INREBIC (fédratinib) par rapport à OMMJARA (momélotinib) ne peut être déterminée en l’absence de donnée comparative.


Service Médical Rendu (SMR)
Modéré

Le service médical rendu par INREBIC (fédratinib) 100 mg, gélule, reste modéré dans le traitement de la splénomégalie ou des symptômes liés à la maladie chez les patients adultes atteints de myélofibrose primitive, de myélofibrose secondaire à une polyglobulie de Vaquez ou une thrombocytémie essentielle qui ont été traités par ruxolitinib.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)
V (absence)

Compte tenu :

  • d’une démonstration d’une supériorité de fédratinib par rapport au « meilleur traitement disponible » (MTD) chez des patients précédemment traités par ruxolitinib, en termes de réduction ≥ 35 % du volume splénique dans l'étude FREEDOM-2, avec une différence statistiquement significative de 29,6 % (IC95% = [19,9 ; 39,4], p<0,0001, population ITT) entre les deux groupes, à la fin du cycle 6 par rapport à l’inclusion,
  • d’une démonstration d’une supériorité de fédratinib par rapport au MTD chez des patients précédemment traités par ruxolitinib, sur le pourcentage de patients ayant une réduction d’au moins 50 % du score total des symptômes selon le questionnaire MFSAF, à la fin du cycle 6 par rapport à l’inclusion, avec une différence statistiquement significative de 17,1 % (IC95% =[4,8 ; 29,4], p=0,0033, population ITT) entre les deux groupes,

mais :

  • du profil de tolérance d’INREBIC (fédratinib) marqué par des événements indésirables gastro-intestinaux, hématologiques (anémies, thrombopénies) et la survenue de cas potentiels graves d’encéphalopathie de Wernicke dans les études, nécessitant une surveillance avant et pendant le traitement par INREBIC (fédratinib),
  • de l’absence de donnée de tolérance à long terme,
  • de l’impossibilité de déterminer la place d’INREBIC (fédratinib) par rapport à OMJJARA (momélotinib),

la Commission considère qu'INREBIC (fédratinib) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie de traitement de la splénomégalie ou des symptômes liés à la maladie chez les patients adultes atteints de myélofibrose primitive, de myélofibrose secondaire à une polyglobulie de Vaquez ou à une thrombocytémie essentielle, chez les patients qui ont été traités par ruxolitinib.

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