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Exploitation du SNDS pour le suivi des patients recevant un médicament en accès précoce
En juillet 2021, la refonte du système dérogatoire d’accès et de prise en charge des médicaments a introduit un nouveau dispositif, l’accès précoce. Ce dispositif permet aux patients de bénéficier, à titre exceptionnel et temporaire, de certains médicaments non autorisés ou en amont de la prise en charge de droit commun, dans une indication thérapeutique précise. La décision d’autorisation d’accès précoce (AAP) est prise par la HAS, après avis de l’ANSM sur la présomption d’efficacité et de sécurité pour les médicaments ne bénéficiant pas encore d’une autorisation de mise sur le marché (AMM), au regard de l’évaluation de critères d’éligibilité définis dans la loi.
L’AAP est subordonnée au respect d’un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données (PUT-RD) ayant notamment pour objectif de collecter des données descriptives documentant l’utilisation de ces médicaments en vie réelle. En pratique, et malgré des mécanismes de dédommagement mis en place, ces collectes de données sont complexes à mettre en œuvre. Elles reposent principalement sur les professionnels de santé hospitaliers dont le temps est limité et qui ont peu d’informations sur ces médicaments et l’utilisation effective des données collectées en retour.
Prenant en compte le cadre dérogatoire de la collecte de données, et dans l’objectif de limiter l’effort à consentir sur le terrain, le recours aux données du système national des données de santé (SNDS) dans le contexte des AAP pourrait constituer un levier complémentaire à d’autres actions déjà mises en œuvre (notamment simplification du modèle de PUT-RD, modèle de PUT-RD spécifique aux maladies rares).
L’utilisation du SNDS pourrait être particulièrement pertinente pour les AAP délivrées après l’AMM, pour lesquels la HAS demande principalement des données de description des caractéristiques des patients et de la maladie à l’inclusion.
Au regard des données actuellement recueillies dans la fiche d’accès au traitement du PUT-RD et après une analyse de faisabilité menée par la HAS, la HAS s’engage dans une phase d’expérimentation dans le but d’extraire des données du SNDS selon les besoins d’évaluation, pour l’instruction des dossiers de renouvellement d’AAP ou des dossiers pour le remboursement de droit commun, en complément des données collectées via le PUT-RD.
Une consultation publique sur les documentations techniques (note de synthèse de faisabilité, éléments de programmation : code source et documentation technique, et méthodologie SNDS) est ouverte, pour une durée de 3 mois, soit jusqu’au 31 janvier 2025.
Les documentations techniques, ainsi qu’une note courte sont disponibles ci-dessous. Le code source est accessible via ce lien : https://has-sante.pages.has-sante.fr/public/acces_precoces/.
Les retours obtenus permettront à la HAS d’évaluer la pertinence de cette phase d’expérimentation et des extractions prévues.
Pour répondre à la consultation publique veuillez renseigner le formulaire en ligne accessible via ce lien :
Dans le cadre de cette consultation publique, la HAS est amenée à collecter et traiter des données à caractère personnel des personnes répondant à la consultation.
Contact : Pour toute question, contacter la cellule de coordination des données en vie réelle : (contact.cellule.vie.reelle[at]has-sante.fr).
