Qalsody : mise au point de la HAS

Le laboratoire Biogen avait sollicité une autorisation d’accès précoce pour le médicament Qalsody.

En France, grâce au dispositif de « l’accès précoce », procédure dérogatoire aux conditions de remboursement de droit commun, les patients en impasse thérapeutique peuvent bénéficier temporairement de certains médicaments présumés innovants, parfois avant même leur autorisation ou leur remboursement dans le cadre du droit commun. Plus de 3 ans après son lancement, ce dispositif a déjà permis le traitement de plus de 120 000 patients. Pour être éligible, 4 conditions doivent être réunies :

• Le médicament doit être destiné à traiter une maladie grave, rare ou invalidante
• Il n'existe pas de traitement approprié déjà disponible
• La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée
• Le médicament est présumé innovant, notamment au regard d'un éventuel comparateur cliniquement pertinent.

Concernant l’évaluation de Qalsody, les deux premiers critères ont été validés, compte tenu de la gravité particulière de la maladie concernée et de l’absence, aujourd’hui, de tout traitement approprié.

Les données apportées par le laboratoire Biogen sur les deux autres critères n’ont, en revanche, pas permis à la HAS de conclure favorablement. En effet, les résultats de l'analyse principale de l'étude clinique de phase III n'ont pas mis en évidence de différence statistiquement significative entre le tofersen et le placebo sur l'état clinique des patients après 28 semaines de traitement. Par ailleurs, les données de l’étude du laboratoire Biogen n’étaient pas suffisamment robustes concernant une possible évolution favorable d’un marqueur biologique (dosage des neurofilaments).

Consciente des enjeux et des attentes, la HAS regrette de ne pas disposer de données probantes lui permettant de répondre favorablement à cette demande d’accès précoce du laboratoire et invite ce dernier à apporter de telles données.

La HAS rappelle que l’évaluation du médicament Qalsody se poursuit, en ce moment même, au cours d’une autre procédure, le laboratoire Biogen ayant également demandé le remboursement dans le cadre du droit commun. Les échanges avec le laboratoire, à qui il appartient le cas échéant de présenter toute donnée ou argumentaire utile, se poursuivront dans les prochaines semaines. Cette procédure conduira la commission de la transparence de la HAS à adopter un nouvel avis. Il incombera ensuite aux pouvoirs publics, sur la base de cet avis, de prendre leur décision sur l’éventuelle prise en charge du médicament par l’Assurance Maladie.