Accès précoce à un médicament

"L'accès précoce" est un dispositif qui permet à des patients en impasse thérapeutique de bénéficier, à titre exceptionnel et temporaire, de certains médicaments non autorisés dans une indication thérapeutique précise.

Conditions d’accès

Les 4 conditions suivantes doivent être réunies :

• Le médicament doit être destiné à traiter des maladies graves, rares ou invalidantes
• Il n'existe pas de traitement approprié disponible
• La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée
• Le médicament est présumé innovant, notamment au regard d'un éventuel comparateur cliniquement pertinent.

L'accès précoce s'applique :

• Soit aux médicaments ayant une AMM dans l'indication considérée mais qui n’a pas encore été admis au remboursement par l'Assurance Maladie .
• Soit aux médicaments n’ayant pas d’AMM dans l'indication considérée et pour lequel l'entreprise s'engage à déposer une demande. Dans ce cas, l'ANSM doit rendre un avis conforme sur son efficacité et sa sécurité au vu des résulats d'essais thérapeutiques avant que la HAS ne se prononce.

L’autorisation d’accès précoce implique un recueil de données par les prescripteurs et les patients sous la responsabilité du laboratoire. Ces données doivent régulièrement être remises à la HAS pour être évaluées.

Rôle de la HAS et les acteurs de la procédure

Cette mission a été confiée à la HAS par la loi de financement de l’assurance maladie de 2021 et est entrée en vigueur le 1er juillet 2021. La réforme a remplacé les statuts réglementaires multiples existants jusqu’alors (ATU, RTU, …) au profit de deux régimes, l'accès précoce et l'accès compassionnel. L’accès compassionnel est sous la responsabilité de l’ANSM.

Si la soumission de la demande et la préparation du dossier reviennent à l'industriel qui possède le médicament, le prescripteur joue un rôle clef dans le recueil de données et l'information des patients. Ce dernier peut d'ailleurs être sollicité aussi pour alimenter le recueil en partageant les informations sur la qualité de vie lors du traitement.

Pour en savoir plus sur l'accès précoce, les conditions d'accès et ce que cela implique pour vous et votre patient  consultez la page dédiée à la prescription d'un médicament en accès précoce  

Pour en savoir plus sur l'accès précoce, les conditions d'accès et ce que cela implique pour vous, consultez la page dédiée .

Les associations d’usagers peuvent contribuer à l’évaluation des médicaments faisant l’objet d’une demande d’accès précoce. Consultez la liste des médicaments concernés et les modalités de contribution  .

Déposer un dossier

Modalités de dépôt

Le dépôt de dossier de demande d’autorisation d’accès précoce se fait uniquement en ligne via la plateforme dématérialisée de dépôt Sésame : https://sesame.has-sante.fr/portail.

• Un mode opératoire est à votre disposition pour vous aider dans vos démarches.
• En savoir plus sur la soumission d’une demande  
• Consulter le dossier type et la liste des pièces à fournir.

• S’informer sur le statut des médicaments pris en charge à titre dérogatoire : 

  • tableau codage par indication

  • référentiel Autorisation d'accès précoce

La recevabilité administrative est prononcée dans un délai de 10 jours maximum. Le délai d’instruction de 3 mois court à compter de l’accusé de réception par la HAS d’une demande complète.

Accompagnement

Pour les demandes d’autorisation d’accès précoce pré-AMM, la HAS et l’ANSM proposent pour les industriels qui le souhaitent des rendez-vous avant le dépôt du dossier.

Ces rendez-vous sont gratuits, confidentiels et non obligatoires. Ils sont fortement encouragés dans l’objectif de discuter de l’éligibilité de la demande au regard des critères de l’accès précoce, du contenu du dossier à déposer, du calendrier de dépôt et du type de données à recueillir dans le protocole d'utilisation thérapeutique et de recueil des données (PUT-RD) au regard des préconisations du guide de dépôt  . Le rendez-vous pré-dépôt ne constitue pas une évaluation et ne préjuge pas des conclusions de l’ANSM et de la HAS sur la demande d’accès précoce.

L’objectif de ces rendez-vous est de permettre aux laboratoires d’anticiper au mieux l’évaluation de l’ANSM et la décision de la HAS ainsi que le choix des données à recueillir dans le cadre du PUT-RD afin de répondre aux attentes des deux agences.

Modalités pratiques

Le rendez-vous pré-dépôt doit être effectué dans un délai de 2 à 3 mois avant la date envisagée du dépôt de la demande d’accès précoce. Consultez le calendrier des dates de rendez-vous   .

La demande de rendez-vous pré-dépôt s’effectue directement dans la plateforme SESAME dans le formulaire de sollicitation du rendez-vous « pré-dépôt ».

Nouveauté : PUT RD BaMaRa

Dans le cadre du Plan National Maladies Rares 3 (PNMR 3), un recueil de données spécifique aux médicaments a été développé au sein de BaMaRa, l’application web de la Banque Nationale de Données Maladies Rares (BNDMR). Ce recueil se base sur un set de données minimum pour les traitements (Le SDM-T (Traitement) | Banque Nationale de Données Maladies Rares (bndmr.fr)) unique pour toutes les maladies rares et permettant le suivi et l’évaluation d’un médicament aussi bien dans le cadre des accès précoces ou compassionnels que pour des études post-inscription. Il est le fruit d’une concertation nationale incluant la HAS, l’ANSM, la DGOS, les Filières de Santé Maladies Rares (FSMR) ainsi que les industriels du médicament et leurs partenaires.

Pour la collecte de données via BaMaRa dans le cadre des accès précoces, ce  SDM-T se décline sous la forme d’un modèle de PUT-RD propre à BaMaRa très proche du modèle de PUT-RD « classique » et co-rédigé par la HAS, l’ANSM et la cellule opérationnelle BNDMR, à utiliser impérativement (modèle téléchargeable au bas de cette page). Le document comprend :

• une majorité de champs prédéterminés, non modifiables ;
• quelques champs personnalisables (notamment concernant l’efficacité du médicament) qui devront être discutés avec la cellule opérationnelle de la BNDMR et la Filière de Santé Maladies Rares concernée avant le dépôt du dossier de demande d’autorisation d’accès précoce.

Pour tout renseignement en vue de la mise en place d’une collecte de données via le SDM-T les industriels peuvent contacter la cellule opérationnelle de la BNDMR (analyse.bndmr@aphp.fr). Pour rappel les industriels sont également invités à utiliser l'opportunité des rendez-vous pré-dépôt pour échanger avec la HAS et l’ANSM sur la collecte de données en accès précoce.

Consulter les demandes et les décisions

• consulter la liste des médicaments ouverts à contribution des associations.
• consulter la liste des décisions relatives aux demandes d’accès précoce.
• Consulter la liste des protocoles d'utilisation thérapeutique et de recueil de données (PUT-RD) en cours et terminés  
• s'abonner au flux RSS sur les décisions rendues

Bilan après deux ans de mise en place du dispositif

Deux ans après l’entrée en vigueur de la réforme, la HAS, l’ANSM et le ministère de la Santé et de la Prévention dressent un bilan de ce dispositif et pointent des pistes d’amélioration.